הברית הגלובלית למחלת Erdheim-Chester ( ECDGA ) גאה להציג את אחד מפרויקטי המחקר החדשניים הממומנים כעת במסגרת תוכנית המענקים שלנו. פרויקט זה, בראשות ד"ר פרנצ'סקו פיירונל בבית החולים לילדים מאייר IRCCS ובאוניברסיטת פירנצה באיטליה, שואף לשפר משמעותית את הבנתנו לגבי תוצאות ארוכות טווח במחלת Erdheim-Chester ( ECD ) באמצעות פיתוח מערכת ניקוד קלינית חדשה.
מחלת Erdheim-Chester היא סוג נדיר במיוחד של סרטן דם שיכול להשפיע על איברים רבים בגוף. בשל נדירותה ומורכבותה, מחקרים בקנה מידה גדול שהעריכו את תוצאות המטופלים לאורך זמן היו מוגבלים. בעוד שמחקרים קודמים זיהו כמה גורמים מנבאים של הישרדות, נותר צורך דחוף במודל מקיף יותר שינחה את הפרוגנוזה ויתמוך בטיפול בחולים.
מאמץ עולמי להבין את התמונה המלאה
הפרויקט של ד"ר פיירונל, שכותרתו "גישה מקיפה חדשה לחיזוי פרוגנוזה ארוכת טווח במחלת Erdheim-Chester : מניתוח אשכולות ועד לתוצאות מדווחות על ידי מטופלים", נועד לגשר על פערי ידע קריטיים בתחום. המטרה העיקרית היא ליצור מערכת ניקוד מאומתת שבה יוכלו קלינאים להשתמש כדי לחזות טוב יותר את ההישרדות ואת התוצאות ארוכות הטווח הקשורות למחלה עבור אנשים החיים עם ECD .
מחקר זה הוא באמת גלובלי בהיקפו. מטופלים מגויסים ממרכזי ECD שהם חלק מהרשת הבינלאומית של ECDGA , ואיסוף הנתונים מתואם באופן מרכזי מפירנצה. הפרויקט שואף לבנות את מה שעשוי להפוך לקבוצת חולי ECD הגדולה ביותר אי פעם, תוך שילוב נתונים קליניים עם תובנות שדווחו ישירות על ידי מטופלים על איכות חיים ויכולת תפקודית.
מתודולוגיה ואבני דרך
המחקר אוסף מגוון רחב של נקודות נתונים, כולל נתונים דמוגרפיים, קיבוץ מחלות, מחלות נלוות, מעורבות איברים, פרטי טיפול ותוצאות מדווחות על ידי המטופלים. התוצאות יוערכו לאחר שנה, 5 ו-10 שנים לאחר האבחון. צוות המחקר משתמש בטכניקות מידול סטטיסטיות מתקדמות – כולל רגרסיה של קוקס וניתוח שורש גורם – כדי לזהות גורמים מנבאים של הישרדות ותופעות לוואי של מחלה כרונית.
הנתונים שנאספו ישמשו ליצירת מערכת ניקוד חזקה, אשר תעבור אומת פנימי ותתכנן לשימוש קליני מעשי.
מאז השקתו ביולי 2024, הפרויקט עשה התקדמות ניכרת:
- אישור ועדת האתיקה התקבל בהתאם לכל הסטנדרטים הרגולטוריים.
- חוקר ייעודי גויס לניהול ותיאום מאמצי איסוף הנתונים.
- למעלה מ-1,044 רשומות מטופלים ECD כבר נאספו במרכזים המשתתפים.
- בוצעו בדיקות איכות קפדניות של הנתונים כדי להבטיח עקביות ודיוק.
ניתוח ביניים נמצא כעת בהכנה, וממצאים ראשוניים צפויים להתפרסם בחודשים הקרובים.
מבט קדימה
השלב הבא של הפרויקט יתמקד בסיום גיבוש מערך הנתונים וביצוע ניתוחים סטטיסטיים ביניים. צוות המחקר מתכנן גם להרחיב עוד יותר את מאגר הנתונים של המטופלים ולהתחיל להפיץ ממצאים ראשוניים באמצעות כנסים מדעיים ופרסומים אקדמיים.
ראוי לציין כי תקציר ממחקר זה כבר התקבל להצגה בעל פה בסימפוזיון הרפואי ECDGA הקרוב לשנת 2025 בברצלונה. הזדמנות זו משקפת הן את איכות המחקר והן את ההשפעה הפוטנציאלית שלו.
כוחה של תמיכת הקהילה
פרויקט זה – ואחרים כמוהו – לא היו אפשריים ללא נדיבותם של התורמים ומסירותה של קהילת ECD העולמית. כל דולר שגויס תומך בעבודה קריטית שמקרבת אותנו לאבחונים מוקדמים יותר, טיפול מושכל יותר ובסופו של דבר, תרופה.
ב- ECDGA , משימתנו מושרשת בקידום המודעות, החינוך, התמיכה והמחקר למחלת Erdheim-Chester . על ידי מימון מחקרים כמו של ד"ר פיירונל, אנו לא רק תומכים במדע – אנו משקיעים בעתידם של כל חולה ומשפחה שנפגעו ממחלה זו.
למידע נוסף על יוזמות המחקר שלנו או לתמיכה במשימתנו, בקרו באתר: www.erdheim-chester.org/research
הברית הגלובלית למחלת Erdheim-Chester ( ECDGA ) אינה מספקת ייעוץ רפואי, אבחונים או טיפולים. כל התוכן מיועד למטרות מידע בלבד. אנא התייעצו עם גורם רפואי בנוגע לחששות רפואיים.