התאמת טיפול למחלת Erdheim-Chester

מרינה פרריני, MD

לורנצו דאניה, MD

ד"ר מרינה פרריני וד"ר לורנצו דאגנה זכו ב-50,000 דולר עבור הפרויקט שלהם, "התאמת טיפול למחלת Erdheim-Chester ". המחקר של פרריני ודאגנה מתמקד בהבנת האופן שבו תאים ממאירים בחולי ECD מצטברים ומקיימים אינטראקציה עם תאים נורמליים שכנים כדי להזין את המחלה, ולגרום להיווצרות נגעים וגידולים. עם הבנה זו, ייתכן שתתאפשר גילוי אסטרטגיית טיפול שיכולה לעצור את התהליכים ולעצור את התקדמות המחלה.

סכום: 50,000 דולר

דוח סופי

המחקר שלנו מתמקד בהבנה טובה יותר של האירועים הפתוגניים הפועלים בתוך נגעי ECD , כמו גם את המנגנונים המופעלים על ידי תרופות/מולקולות חדשות נבחרות על היסטיוציטים מוטנטיים. צפוי כי הדבר יביא לגילוי אסטרטגיות חדשות המספקות לחולי ECD טיפולים יעילים יותר ועם פחות תופעות לוואי מאלה הקיימים כיום. עד כה, זיהינו מולקולות ומסלולים שעשויים למלא תפקיד מפתח בהתקדמות המחלה; אנו מתכננים לחקור כיצד מולקולות אלו פועלות כדי להזין את המחלה וגם לבחון את יעילותם של מעכבים פוטנציאליים זמינים. על מנת לאמת ממצאים אלו ולשפר את הטיפול בחולי ECD , אנו מנצלים גם טכנולוגיית ביו-ריאקטור מתקדמת. הביו-ריאקטור, שפותח במקור על ידי מחקר מרחבי של נאס"א, פועל בתנאים של מיקרו-כבידה מדומה, המאפשר לרקמה להישאר בת קיימא במהלך התרבית ומציע את האפשרות חסרת התקדים לבדוק ולהשוות את יעילות הטיפולים. הצלחנו ליישם טכנולוגיה זו, שכבר ניצלנו עבור מחלות אחרות, גם על רקמות ECD . אספנו מידע על המנגנונים המופעלים על ידי תרופות זמינות, ובמיוחד מעכבי קינאז, על נגעים ECD , וחשפנו מטרות טיפוליות חדשות פוטנציאליות, ובפרט מסלולים מטבוליים, שניתן לנצל עוד יותר לתכנון טיפולים משולבים חדשים. לבסוף, זיהינו את כרומוגרנין A, פרו-הורמון הקשור לדלקת ואי ספיקת לב, כסמן אפשרי למחלת לב גם ב- ECD . ניתן לזהות מולקולה זו בדגימות פלסמה וניתן להשתמש בה באופן פוטנציאלי כהליך חדשני לא פולשני לניטור מעורבות קרדיווסקולרית ותגובה לטיפול בחולי ECD .