מחקרים וניסויים

ישנם ניסויים/מחקרים ECD שמקבלים כעת חולי ECD .

גם אם אתם או יקירכם אינם נמצאים בקרבת מרכז ניסוי/מחקר, אנו מעודדים אתכם או את הרופא המטפל לשוחח עם אחד החוקרים המעורבים בניסוי/מחקר לפני הטיפול. זה יאפשר לכם ליהנות מחלק מהמחקרים המובילים בעולם המשתנה במהירות של טיפולי ECD .

לימודים

מחקר ECD כולל מחקרים תצפיתיים וניסויים קליניים. מחקרים תצפיתיים אינם בודקים טיפולים אלא צופים במצב כדי לפתח השערה שניתן לבחון לאחר מכן באמצעות ניסוי קליני. גם מחקרים וגם ניסויים קליניים דורשים מעורבות של מטופלים כדי לבצע את המחקר הדרוש כדי ללמוד עוד על ECD .

ניסויים קליניים

כיום מתקיימים ניסויים קליניים לטיפול ECD . היתרונות למטופל בכניסה לניסוי כוללים:

1. טיפול, או חלקים ממנו, עשויים להינתן למטופל בחינם. (לפעמים, בדיקות ונסיעות עשויים להינתן גם במהלך הניסוי. על המטופלים תמיד לשאול מהן העלויות הכלולות בניסוי.)
2. פגישות המעקב הן יסודיות מאוד, ותופעות הלוואי מנוטרות ומטופלות מקרוב. (במקרים בהם ידועות תופעות לוואי של הטיפול, פרוטוקולי הניסוי נקבעים כך שינקטו פעולה מיידית אם הן יתגלו).
3. לעיתים קרובות, אם מטופל מתחיל טיפול מחוץ לניסוי באמצעות תרופה מסוימת, ייתכן שהוא לא יהיה זכאי להשתתף בניסוי עבור טיפול זה בהמשך. מסיבה זו, לעתים קרובות כדאי לשאול לגבי ניסויים לפני תחילת הטיפול. עם זאת, כל מטופל המעוניין להשתתף בניסוי מומלץ לשאול האם הוא זכאי בכל עת, ללא קשר לנסיבותיו.

היתרונות לקהילת ECD כולה כאשר מטופל נכנס לניסוי כוללים:

1. ניסויים יכולים להוביל לאישור ה-FDA/הממשלתי לטיפול ב- ECD . עם אישור ממשלתי, סביר יותר שגופי התשלום יאשרו את הטיפול.
2. עם מספר מוגבל של חולי ECD , חשוב מאוד שנתונים על הטיפול ייאספו באופן מרכזי כדי לסייע בהבנת דברים כגון (א) מידת יעילות הטיפול ובאילו נסיבות, (ב) כמה זמן יש להמשיך בטיפול, (ג) אילו אינדיקטורים, אם בכלל, קיימים לבעיות טיפול אפשריות שעלולות להתעורר וכו'.

למידע נוסף על ניסויים קליניים

תרופות חדשות בארצות הברית נבדקות בניסויים קליניים (מחקרים) כדי לקבוע שהן בטוחות, יכולות לטפל בהצלחה במצב רפואי מסוים, ומה המינון המומלץ. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) סוקר את תוצאות הניסויים הקליניים כדי לקבוע אם התרופה היא טיפול בטוח ויעיל. כאשר ה-FDA מאשר טיפול למצב מסוים, הגישה לטיפול זה הופכת לקלה הרבה יותר עבור רוב החולים. תהליכים דומים משמשים במדינות אחרות.

ניסויים קליניים הם כלי מחקר מרכזי לקידום הידע הרפואי והטיפול בחולים. ניסויים קליניים ECD קובעים האם טיפול בטוח ויעיל עבור חולי ECD . ניסויים קליניים מייצרים את הנתונים הטובים ביותר הזמינים לקבלת החלטות בתחום הבריאות.

מַטָרָה

מטרת הניסויים הקליניים היא מחקר, ולכן המחקרים פועלים לפי סטנדרטים מדעיים מחמירים. סטנדרטים אלה מגנים על המטופלים ועוזרים להפיק תוצאות מחקר אמינות. פרוטוקול של ניסוי קליני מתאר אילו סוגי מטופלים יכולים להשתתף במחקר, במילים אחרות, מי זכאי. כל ניסוי חייב לכלול רק אנשים התואמים את תכונות המטופל עבור אותו מחקר (קריטריוני הזכאות). קריטריוני הזכאות משתנים מניסוי לניסוי. הם כוללים גורמים כגון גיל ומגדר המטופל, סוג המחלה ושלבה, והאם המטופל עבר טיפולים ספציפיים או סובל מבעיות בריאותיות אחרות.

למה לצפות

במהלך ניסוי קליני, רופאים, אחיות, עובדים סוציאליים וספקי שירותי בריאות אחרים עשויים להיות חלק מצוות הטיפול שלך. הם יעקבו מקרוב אחר בריאותך. ייתכן שתעבור יותר בדיקות ובדיקות רפואיות מאשר היית עושה אם לא היית משתתף בניסוי קליני. חלק מהאנשים יצטרכו לנסוע או לשהות בבתי חולים כדי להשתתף בניסויים קליניים. ניסויים קליניים ECD מתקיימים כיום במרכזים רפואיים ובמרפאות רופאים בארה"ב ובאירופה.

הטבות

השתתפות בניסוי קליני יכולה להיות בעלת יתרונות רבים. לדוגמה, ייתכן שתהיה לך גישה לטיפולים חדשים לפני שהם זמינים באופן נרחב. אם טיפול חדש הוכח כיעיל ואתה בקבוצה שמקבלת אותו, ייתכן שתהיה בין הראשונים להפיק תועלת. תהיה לך גם תמיכה של צוות של נותני שירותי בריאות, שסביר להניח שיעקוב מקרוב אחר בריאותך.

עזרו לאחרים

גם אם אינך נהנה ישירות מתוצאות הניסוי הקליני בו אתה משתתף, המידע שנאסף יכול לעזור לאחרים ולהוסיף לידע המדעי. אנשים המשתתפים בניסויים קליניים חיוניים לתהליך שיפור הטיפול הרפואי. אנשים רבים מתנדבים משום שהם רוצים לעזור לאחרים.

לניסויים קליניים יש סיכונים וכמה חסרונות, כגון הבאים.

• האסטרטגיות והטיפולים החדשים הנחקרים לא תמיד טובים יותר מסטנדרט הטיפול הנוכחי.
• גם אם גישה חדשה מועילה לחלק מהמשתתפים, ייתכן שהיא לא תעבוד עבורכם.
• לטיפול חדש עלולות להיות תופעות לוואי או סיכונים שהרופאים אינם מודעים להם או אינם צופים להם.
• ביטוח בריאות וספקי שירותי בריאות לא תמיד מכסים את כל עלויות הטיפול בחולים בניסויים קליניים. אם אתם שוקלים להשתתף בניסוי קליני, בררו מראש לגבי העלויות והכיסוי עבור הטיפול והנסיעה למרכז הרפואי.

עליך ללמוד על הסיכונים והיתרונות של כל ניסוי קליני לפני שאתה מסכים להשתתף בניסוי. שוחח עם הרופא שלך על ניסויים ספציפיים שאתה מעוניין בהם.

לאחר שה-FDA משוכנע שהתרופה פועלת ובטוחה, הוא ויצרן התרופה יוצרים דוח הנקרא תווית תרופה. דוח זה מספק מידע ספציפי מאוד על התרופה. ה-FDA מאשר את הדוח (התווית), המספק את המידע הדרוש לאנשי מקצוע בתחום הבריאות הרושמים או מוכרים את התרופה.

שימוש בסמים מחוץ לתקנות

בארה"ב, כאשר תרופה משמשת באופן שונה מזה המתואר בתווית התרופה שאושרה על ידי ה-FDA, מדובר בשימוש "מחוץ לתקנות". משמעות הדבר יכולה להיות שהתרופה:

• משמש למחלה או מצב רפואי אחר
• ניתן בדרך שונה (כגון במסלול שונה)
• ניתן במינון שונה מזה המצוין בתווית המאושרת

חלק מטיפולי ECD מאושרים על ידי ה-FDA, וחלקם לא. אלו שאינם מאושרים ל- ECD נחשבים לשימוש מחוץ לתקנון (off-label). טיפולי ECD מחוץ לתקנון הם טיפולים שאושרו לשימוש במחלות אחרות אך אינם מאושרים לטיפול ECD . זה חוקי בארצות הברית ובמדינות רבות אחרות. שימוש בתרופות מחוץ לתקנון נפוץ בטיפול במחלות נדירות.

הבעיה הגדולה ביותר בשימוש בתרופות מחוץ לתקנון היא קבלת אישור מחברת הביטוח להחזר הוצאות על שימוש בתרופות מחוץ לתקנון. חברות ביטוח רבות לא ישלמו עבור תרופה יקרה שנעשה בה שימוש שאינו רשום בתווית התרופה המאושרת. הן עושות זאת בטענה שהשימוש בה הוא "ניסיוני" או "חקירתי". נטל כלכלי זה יכול להטיל עומס עצום על חולים ומשפחותיהם, במיוחד כאשר עלות הטיפולים מחוץ לתקנון גבוהה מאוד.

בטיפול בסרטן, סוגיות אלו טופלו במידה רבה באמצעות חקיקה פדרלית משנת 1993 המחייבת את הביטוח לכסות טיפולי סרטן המתאימים מבחינה רפואית. חוק זה כולל שימושים מחוץ לתקנות אם הטיפול נבדק במחקרים מדוקדקים ותואר בספרי עיון לתרופות מכובדים או בכתבי עת רפואיים. בשנת 2008 שונו כללי Medicare כדי לכסות יותר שימושים מחוץ לתקנות בתרופות לטיפול בסרטן.

ועדיין, חוקים ותקנות כיסוי ביטוח בריאות הם מורכבים. אם הרופא שלך שוקל שימוש בתרופות מחוץ לתקנון, עליך ועל הרופא שלך לבדוק היטב את הכיסוי של תוכנית הבריאות שלך. אם נדחתה לך הכיסוי, ייתכן שיהיה מועיל אם הרופא ישלח לחברת הביטוח עותקים של מאמרים בכתבי עת שעברו ביקורת עמיתים או מקורות מכובדים אחרים התומכים בשימוש מחוץ לתקנון. הברית הגלובלית ECD תשמח לסייע לצוותים רפואיים בכך. (אנא עיין בדף שלנו הגשת ערעורים על משלם ).

מחקרים וניסויים פתוחים נוכחיים בנושא ECD