神經退行性 Erdheim-Chester 病和朗格漢斯細胞組織細胞增生症的病理生理學

神經退行性 Erdheim-Chester 病和朗格漢斯細胞組織細胞增生症的病理生理學

Nicole Coufal, MD, Ph.D. (University of California, San Diego US) 2019 年,加州大學聖地牙哥分校的 Nicole Coufal 獲得了 50,000 美元的青年研究員獎。研究標題:「神經退行性 Erdheim-Chester 病和朗格漢斯細胞組織細胞增生症的病理生理學」該專案的長期目標不僅是提高對 ECD 和 LCH(朗格漢斯細胞組織細胞增生症)相關神經退行性變的理解,而且產生假設和模型,允許新的藥物篩選範式,以改善對這種疾病的破壞性神經系統形式的治療。 金額:...

2019年罕見病日

在過去的 11 年裡,罕見病日已成為提高政治家、臨床醫生、研究人員和製藥公司對罕見病認識的全球運動的標誌性活動。今年的主題證明瞭患有罕見病的患者和家庭面臨的挑戰。

FDA 授予突破性鑒定

美國食品藥品監督管理局已授予考比替尼突破性療法認定,用於治療未攜帶 BRAF V600 突變的組織細胞腫瘤(Erdheim-Chester、朗格漢斯組織細胞增多症)患者。這不僅是 BRAF 陰性 ECD...