2019年罕見病日

2019年罕見病日

在過去的 11 年裡,罕見病日已成為提高政治家、臨床醫生、研究人員和製藥公司對罕見病認識的全球運動的標誌性活動。今年的主題證明瞭患有罕見病的患者和家庭面臨的挑戰。
FDA 授予突破性鑒定

FDA 授予突破性鑒定

美國食品藥品監督管理局已授予考比替尼突破性療法認定,用於治療未攜帶 BRAF V600 突變的組織細胞腫瘤(Erdheim-Chester、朗格漢斯組織細胞增多症)患者。這不僅是 BRAF 陰性 ECD...