Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
由於靶向治療的批准， ECD 的預後得到了極大的改善。然而，這些治療需要長時間進行，並可能導致副作用和併發症。這些因素導致越來越多的倖存者群體面臨疾病/治療相關癥狀、慢性健康情況、心理問題、疼痛和與健康相關的生活品質不佳的風險增加。對 ECD患者的這些健康影響缺乏瞭解。我們建議與 ECD 全球聯盟合作進行一項多機構國際研究，以回答這些關鍵問題。該研究旨在解決 ECD 患者經歷的長期健康問題，並評估開始治療后的癥狀負擔和演變。擬議的研究將涉及參與機構的個人和在 ECD 全球聯盟註冊的個人完成調查問卷。擬議研究的結果將有助於確定 ECD 患者的醫療保健需求以及他們在治療期間出現的癥狀。最終，研究結果將用於向臨床患者提供有關長期影響的諮詢並制定隨訪指南。這些結果還將導致有針對性的干預措施，旨在改善 ECD 人群的癥狀和其他健康問題。
金額： 與白血病和淋巴瘤協會合作籌集200,000美元
中期報告
隨著靶向治療的引入，ECD 患者的生存率有所提高，導致越來越多的 ECD 作為一種慢性疾病。在 ECD 中慢性疾病負擔、死亡率、癥狀和與健康相關的生活品質方面存在知識差距。我們的研究旨在通過組織細胞疾病隨訪研究來解決這些問題，該研究涉及通過ECDGA登記處完成與ECD患者所經歷的健康問題有關的詳細調查，其中包括來自美國的近450名ECD患者。我們還旨在通過在診所進行的調查來評估包括健康相關生活品質的身心健康癥狀。截至 2023 年 12 月，我們已經完成了 ECDGA 登記處 75 名 ECD 患者的調查數據，目標是在未來 2-3 年內完成大約 300 次調查。我們還收到了 39 名 ECD 患者完成的與健康相關的生活質量調查。這些調查表明，與沒有 ECD 的一般人群相比，患有 ECD 的人可能會經歷更差的身體健康和疲勞。我們預計這項研究的完成將導致制定臨床護理 ECD 患者的隨訪指南以及改善長期結果和癥狀的策略。