您可以在對抗 ECD 方面發揮重要作用。
如果您是患者或直接護理人員，請在 2021 年 10 月 30 日之前參加此調查。
當 ECD 全球聯盟 （ECDGA） 成立時，需要研究來説明改善 Erdheim-Chester 病 （ECD 的診斷和治療。人們對這種疾病知之甚少，而且研究很困難，因為患者可及性有限，而且幾乎不存在資金。在 ECDGA 成立僅一年多后，該組織就開始資助以 ECD 為重點的研究。
ECDGA 歷來資助了醫學界提出的九 （9） 個研究專案，價值超過 700,000 美元。這在推動 ECD 研究方面發揮了很好的作用。在過去十年中，人們對 ECD 瞭解了很多，並且在 ECD 治療方面取得了重大突破，包括 FDA 批准的治療方法。雖然沒有得到 FDA 的批准，但也發現了其他靶向治療方法。通過更好的治療，患者現在過上了更正常的生活。
迄今為止，所進行的研究集中在 （1） 基礎科學，（2） 過渡研究和 （3） 臨床研究。
1） 基礎科學研究 允許科學家進行實驗室調查，以增加對 ECD 的知識和理解。這項由 ECD資助的研究旨在更好地瞭解 ECD 患者身上看到的各種突變，部分作為基礎科學研究專案獲得資助。這些發現最終為許多組織細胞患者發現了更有針對性的治療方法。
2） 轉化研究 利用在基礎研究中學到的知識來確定如何將這些知識「轉化」到臨床護理中。例如，當發現不同的 ECD 突變時，轉化研究專案能夠發現可用於靶向這些突變的可能治療方法。
3） 臨床研究 著眼於增加對診斷、治療和護理管理方面最適合患者的理解。診斷研究對於説明患者在疾病進展早期做出診斷非常重要，此時器官可能發生的不可逆損傷較少。治療和護理管理研究可以加深對哪些治療和護理能為患者帶來最佳結果的理解。
迄今為止進行的一些 ECD 臨床研究不僅側重於更好的診斷和治療方案，還側重於更好地瞭解 ECD 如何影響不同的器官，尤其是大腦和神經系統。
ECDGA 還部分資助了 ECD 患者登記處，這是一個以有組織的形式收集患者病史的資料庫。這允許以更全面的方式一起分析在許多不同機構就診的患者的資訊。通過分析 ECD 人群，科學家可以開始看到有助於瞭解 ECD 的模式和線索，並有望在特定情況下找到最有效的治療方法。 ECDGA 還與美國國立衛生研究院合作，對ECD進行自然歷史研究。收集的數據將繼續用於進一步研究。
為了確保 ECD 知識的進一步發展與與患者及其家人最相關的問題保持一致， ECDGA 董事會現在正在考慮根據患者/護理人員的優先事項資助研究專案，以及醫學界需求提出的研究。
為了瞭解患者及其親人的優先事項和需求，已經制定了一項調查來收集社區的意見。我們邀請所有 ECD 患者及其家庭成員在 2021 年 10 月 30 日之前完成並提交此調查。
從調查中收集的資訊將與 ECD 醫學界進行分析和討論，以得出可能的研究專案，這些專案可能會帶來對社區最有意義的知識。
如果您尚未完成調查，請選擇下面的按鈕，以完成調查。
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