Erdheim-Chester 病全球聯盟 （ECDGA） 很榮幸能夠關注目前通過我們的資助計劃資助的創新研究專案之一。該專案由 Meyer 兒童醫院 IRCCS 和義大利佛羅倫薩大學的 Francesco Peyronel 博士領導，旨在通過開發一種新的臨床評分系統，顯著增強我們對 Erdheim-Chester 病 （ECD） 長期結果的理解。
Erdheim-Chester 酒店）疾病是一種極其罕見的血癌，可影響全身的許多器官。由於其稀有性和複雜性，評估患者預後隨時間變化的大規模研究受到限制。雖然先前的研究已經確定了一些生存預測因素，但仍迫切需要一個更全面的模型來指導預後和支援患者護理。
全球努力瞭解全貌
Peyronel 博士的項目題為“預測 Erdheim-Chester 病長期預後的新綜合方法：從聚類分析到患者報告的結果”，旨在彌合該領域的關鍵知識差距。主要目標是創建一個經過驗證的評分系統，臨床醫生可以使用該系統更好地預測 ECD 患者的生存和長期疾病相關結果。
這項研究是真正的全球範圍。患者是從ECDGA 國際網路一部分的ECD中心招募的，數據收集正在佛羅倫薩集中協調。該專案旨在建立有史以來最大的 ECD 患者佇列，將臨床數據與患者直接報告的生活品質和功能能力的見解相結合。
方法和里程碑
該研究收集了廣泛的數據點，包括人口統計學、疾病聚集、合併症、器官受累、治療細節和患者報告的結果。將在診斷後 1 年、 5 年和 10 年評估結果。研究團隊正在使用先進的統計建模技術（包括 Cox 回歸和根本原因分析）來確定生存和慢性疾病後遺症的預測因數。
收集的數據將用於創建強大的評分系統，該系統將進行內部驗證並設計用於實際臨床使用。
自 2024 年 7 月啟動以來，該專案取得了顯著進展：
- 倫理委員會的批准符合所有監管標準。
- 已聘請一名專門的研究人員來管理和協調數據收集工作。
- 參與中心已經收集了超過 1,044 份 ECD 患者記錄。
- 已實施嚴格的數據品質檢查以確保一致性和準確性。
目前正在準備中期分析，初步結果預計將在未來幾個月內分享。
展望未來
該專案的下一階段將側重於最終確定數據集並進行中期統計分析。研究團隊還計劃進一步擴大患者資料庫，並開始通過科學會議和學術出版物傳播早期發現。
值得注意的是，這項研究的摘要已被接受在即將於巴塞羅那舉行的 2025 年 ECDGA 醫學研討會上進行口頭報告。這個機會反映了研究的質量和潛在影響。
社區支援的力量
如果沒有捐助者的慷慨解囊和全球 ECD 社區的奉獻精神，這個專案以及其他類似的專案是不可能實現的。籌集到的每一美元都用於支持關鍵工作，使我們更接近早期診斷、更明智的護理，並最終治癒。
在 ECDGA，我們的使命是促進對 Erdheim-Chester 病的認識、教育、支援和研究。通過資助像Peyronel博士這樣的研究，我們不僅支持科學，還投資於受這種疾病影響的每一位患者和家庭的未來。
要瞭解有關我們的研究計劃的更多資訊或支援我們的使命，請訪問： www.erdheim-chester.org/research
Erdheim-Chester 病全球聯盟 （ECDGA 不提供醫療建議、診斷或治療。所有內容僅供參考。如有醫療問題，請諮詢醫療保健提供者。