由阿拉巴馬大學伯明翰分校 Gaurav Goyal 博士主講 與埃德海姆-切斯特病全球聯盟 （ECDGA） 合作，本演講探討了埃德海姆-切斯特病 （ECD） 倖存者研究的重要性以及患者在塑造該研究中發揮的關鍵作用。 阿拉巴馬大學伯明翰分校的成人血液腫瘤學家 Gaurav Goyal 博士討論了倖存者如何超越藥物治療，它包括患有罕見疾病的情感、心理和社會經歷。
通過與 ECD 全球聯盟合作開發的組織細胞疾病隨訪研究，研究人員正在直接從患者和護理人員那裡收集第一手見解，以更好地了解 ECD 診斷後的生活。該研究側重於傳統臨床數據中經常被忽視的長期結果，例如疲勞、疼痛、認知變化、焦慮和生活品質因素。
Goyal 博士解釋了為什麼此類研究對於 ECD 等罕見疾病至關重要，因為這些疾病的倖存者數據仍然有限。透過傾聽患者的聲音並收集有關身體健康、心理健康和日常生活挑戰的信息，該研究旨在更全面地了解幼兒發展的經歷。這些發現將有助於指導循證建議，改善患者護理，並影響未來的宣傳和政策工作。
本簡報涵蓋的主要主題包括：
- 為什麼患者報告的結果對於改善護理至關重要
- 組織細胞疾病隨訪研究的早期發現
- 如何參與正在進行的研究
- 大規模社區參與罕見病研究的價值
透過分享他們的經驗，患者幫助塑造 ECD 護理的未來，確保治療進展與生活品質的提高齊頭並進。