Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
O prognóstico do ECD melhorou tremendamente devido à aprovação de terapias direcionadas. Entretanto, esses tratamentos são administrados por um período prolongado e podem causar efeitos colaterais e complicações. Esses fatores levaram a uma crescente população de sobreviventes que correm um risco maior de sintomas relacionados à doença/tratamento, condições crônicas de saúde, problemas psicológicos, dor e baixa qualidade de vida relacionada à saúde. Há uma falta de compreensão sobre esses efeitos na saúde entre as pessoas com ECD. Propomos um estudo internacional multi-institucional em colaboração com a ECD Global Alliance para responder a essas questões críticas. O estudo terá como objetivo abordar os problemas de saúde de longo prazo enfrentados por pessoas com ECD e avaliar a carga de sintomas e a evolução após o início dos tratamentos. O estudo proposto envolverá o preenchimento de questionários de pesquisa por indivíduos das instituições participantes e por aqueles registrados na ECD Global Alliance. Os resultados do estudo proposto ajudarão a definir as necessidades de cuidados com a saúde das pessoas com ECD e os sintomas experimentados por elas durante o tratamento. Por fim, os resultados do estudo serão usados para orientar os pacientes na clínica sobre os efeitos de longo prazo e elaborar diretrizes de acompanhamento. Esses resultados também levarão a intervenções direcionadas com o objetivo de melhorar os sintomas e outros problemas de saúde entre a população do ECD.
Valor: US$ 200.000 em parceria com a Leukemia & Lymphoma Society
Relatório provisório
A sobrevivência de pessoas com ECD melhorou com a introdução de terapias direcionadas, resultando em uma população crescente de pessoas que vivem com ECD como uma doença crônica. Há uma lacuna de conhecimento com relação à carga de condições médicas crônicas, mortalidade, sintomas e qualidade de vida relacionada à saúde em ECD. Nosso estudo teve como objetivo abordar essas questões por meio do Histiocytic Disorder Follow-Up Study, que envolve o preenchimento de uma pesquisa detalhada referente a problemas de saúde vivenciados por indivíduos com ECD por meio do registro ECDGA, incluindo quase 450 indivíduos com ECD dos EUA. Também pretendemos avaliar os sintomas de saúde física e mental que englobam a qualidade de vida relacionada à saúde por meio de uma pesquisa administrada na clínica. Em dezembro de 2023, concluímos os dados da pesquisa de 75 indivíduos com ECD do registro ECDGA, com uma meta de aproximadamente 300 pesquisas concluídas nos próximos 2 a 3 anos. Também recebemos pesquisas completas sobre qualidade de vida relacionada à saúde de 39 indivíduos com ECD. Essas pesquisas sugeriram que os indivíduos com ECD podem ter pior saúde física e fadiga em comparação com a população em geral sem ECD. Prevemos que a conclusão desse estudo levará ao desenvolvimento de diretrizes de acompanhamento para o atendimento de pessoas com ECD na clínica e estratégias para melhorar os resultados e sintomas de longo prazo.