Du kan spille en stor rolle i kampen mot ECD.
Hvis du er pasient eller pårørende, ber vi deg delta i denne undersøkelsen innen 30. oktober 2021.
Da ECD Global Alliance (ECDGA) ble dannet, var det behov for forskning for å bidra til bedre diagnostisering og behandling av Erdheim-Chester sykdommen (ECD). Man visste lite om sykdommen, og forskning var vanskelig fordi pasienttilgangen var begrenset og finansieringen nesten ikke-eksisterende. Bare et drøyt år etter at ECDGA ble dannet, begynte organisasjonen å finansiere ECD-fokusert forskning.
ECDGA har historisk sett finansiert ni (9) forskningsprosjekter til en verdi av over 700 000 dollar foreslått av det medisinske miljøet. Dette har fungert godt for å drive forskningen på ECD fremover. I løpet av det siste tiåret har vi lært mye om ECD, og det har skjedd betydelige gjennombrudd i behandlingen av ECD, inkludert en FDA-godkjent behandling. Selv om den ikke er FDA-godkjent, har man også funnet andre målrettede behandlinger. Med bedre behandlinger lever pasientene nå et mer normalt liv.
Hittil har forskningen fokusert på (1) grunnforskning, (2) overgangsforskning og (3) klinisk forskning.
1) Grunnforskning gjør det mulig for forskere å gjøre laboratorieundersøkelser for å øke kunnskapen om og forståelsen av ECD. Den ECD-finansierte forskningen for bedre å forstå de ulike mutasjonene som ses hos ECD pasienter, ble delvis finansiert som et grunnforskningsprosjekt. Funnene gjorde det etter hvert mulig å finne mer målrettede behandlinger for mange histiocytosepasienter.
2) Translasjonell forskning tar utgangspunkt i kunnskap fra grunnforskningen for å finne ut hvordan denne kunnskapen kan «oversettes» til klinisk behandling. For eksempel, når ulike ECD mutasjoner ble funnet, kunne de translasjonelle forskningsprosjektene finne mulige behandlinger som kunne brukes mot disse mutasjonene.
3) Klinisk forskning handler om å øke forståelsen av hva som fungerer best for pasientene når det gjelder diagnostisering, behandling og pleie. Diagnostisk forskning er viktig for å hjelpe pasienter med å få stilt en diagnose tidlig i sykdomsforløpet, når mindre irreversible organskader kan ha oppstått. Forskning på behandling og pleie gir økt forståelse av hvilke behandlinger og pleieformer som gir best resultater for pasientene.
Noe av den kliniske forskningen som er utført hittil på ECD, har ikke bare fokusert på bedre diagnostikk og behandlingsalternativer generelt, men også på å forstå hvordan ECD påvirker ulike organer, særlig hjernen og det nevrologiske systemet.
ECDGA finansierer også delvis ECD, et pasientregister som er en database som samler pasientenes sykehistorie i et organisert format. Dette gjør det mulig å analysere informasjon om pasienter som har vært til behandling ved mange ulike institusjoner, på en mer helhetlig måte. Ved å analysere ECD kan forskerne begynne å se mønstre og ledetråder som kan bidra til å forstå ECD og forhåpentligvis finne de mest effektive behandlingene i en gitt situasjon. ECDGA har også inngått et samarbeid med National Institute of Health om en naturhistorisk studie av ECD. De innsamlede dataene blir fortsatt brukt til videre forskning.
For å sikre at ytterligere kunnskapsøkning på ECD er i tråd med de spørsmålene som er mest relevante for pasienter og pårørende, vurderer styret i ECDGA nå å finansiere forskningsprosjekter basert på pasientenes/pårørendes prioriteringer, i tillegg til forskning foreslått av det medisinske fagmiljøet.
For å forstå prioriteringene og behovene til pasienter og pårørende har vi utviklet en spørreundersøkelse for å samle inn innspill fra lokalsamfunnet. Vi inviterer alle ECD pasienter og deres pårørende til å fylle ut og sende inn denne undersøkelsen innen 30. oktober 2021.
Informasjonen fra undersøkelsen vil bli analysert og diskutert med det medisinske miljøet på ECD for å komme frem til mulige forskningsprosjekter som kan gi kunnskap som vil være mest meningsfull for samfunnet.
Hvis du ikke allerede har gjort det, ber vi deg om å fylle ut undersøkelsen ved å klikke på knappen nedenfor.
Lær mer om dette: