Marina Ferrarini, lege
Lorenzo Dagna, lege
Marina Ferrarini, lege
Lorenzo Dagna, lege
Marina Ferrarini, MD, og Lorenzo Dagna, MD, ble tildelt 50 000 dollar for prosjektet «Tailoring Treatment for Erdheim-Chester sykdom». Ferrarini og Dagnas studie fokuserer på å forstå hvordan ondartede celler i ECD pasienter akkumuleres og samhandler med nærliggende normale celler for å gi næring til sykdommen, slik at det dannes lesjoner og svulster. Med denne forståelsen kan det være mulig å finne en behandlingsstrategi som kan avbryte prosessene og hindre sykdommen i å utvikle seg.
Beløp 50 000 USD
Endelig rapport
Vår studie fokuserer på en bedre forståelse av de patogene hendelsene som skjer inne i ECD lesjoner, samt mekanismene som utvalgte legemidler/nye molekyler utøver på muterte histiocytter. Dette forventes å resultere i oppdagelsen av nye strategier som kan gi ECD pasienter behandlinger som er mer effektive og har færre bivirkninger enn de som er tilgjengelige i dag. Så langt har vi identifisert molekyler og signalveier som kan ha en nøkkelrolle i sykdomsutviklingen. Vi planlegger å undersøke hvordan disse molekylene bidrar til å drive sykdommen, og vi vil også teste effekten av potensielt tilgjengelige hemmere. For å validere disse funnene og forbedre behandlingen for ECD pasienter, tar vi også i bruk den nyeste bioreaktorteknologien. Bioreaktoren, som opprinnelig ble utviklet av NASAs romforskning, fungerer under forhold med simulert mikrogravitasjon, slik at vevet forblir levedyktig under dyrkingen og gir en enestående mulighet til å teste og sammenligne effektiviteten av behandlinger. Vi har kunnet bruke denne teknologien, som vi allerede har utnyttet for andre sykdommer, også på ECD vev. Vi har samlet inn informasjon om mekanismene som tilgjengelige legemidler, særlig kinasehemmere, utøver på ECD lesjoner, og avdekket nye antatte terapeutiske mål, særlig metabolske veier, som kan utnyttes videre til å utforme nye kombinasjonsbehandlinger. Til slutt har vi identifisert kromogranin A, et prohormon som er assosiert med betennelse og hjertesvikt, som en mulig markør for hjertesykdom også i ECD. Dette molekylet kan påvises i plasmaprøver og kan potensielt brukes som en ny ikke-invasiv prosedyre for å overvåke kardiovaskulær påvirkning og respons på behandling hos ECD pasienter.