Presentert av Dr. Gaurav Goyal, University of Alabama at Birmingham I samarbeid med Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA) Denne presentasjonen tar for seg viktigheten av forskning på overlevelse ved Erdheim-Chesters sykdom (ECD) og den avgjørende rollen pasientene spiller i utformingen av denne forskningen. Dr. Gaurav Goyal, hematolog og onkolog ved University of Alabama i Birmingham, diskuterer hvordan overlevelse omfatter mer enn medisinsk behandling – det inkluderer de emosjonelle, psykologiske og sosiale opplevelsene av å leve med en sjelden sykdom.
Gjennom oppfølgingsstudien Histiocytic Disorder Follow-Up Study, som er utviklet i samarbeid med ECD Global Alliance, samler forskere inn førstehåndsinformasjon direkte fra pasienter og omsorgspersoner for å få en bedre forståelse av hvordan livet ser ut etter en ECD-diagnose. Studien fokuserer på langtidsutfall som utmattelse, smerter, kognitive endringer, angst og livskvalitetsfaktorer som ofte blir oversett i tradisjonelle kliniske data.
Dr. Goyal forklarer hvorfor denne typen forskning er viktig for sjeldne sykdommer som ECD, der det er begrenset med data om overlevelse. Ved å lytte til pasientens stemme og samle inn informasjon om fysisk helse, psykisk velvære og dagliglivets utfordringer, har studien som mål å skape en mer helhetlig forståelse av hvordan ECD oppleves. Funnene vil bidra til evidensbaserte anbefalinger, bedre pasientbehandling og påvirke fremtidig påvirkningsarbeid og politiske tiltak.
Viktige temaer som tas opp i denne presentasjonen, er blant annet
- Hvorfor pasientrapporterte resultater er avgjørende for å forbedre behandlingen
- Tidlige funn fra oppfølgingsstudien om histiocytære sykdommer
- Slik deltar du i pågående forskning
- Verdien av å involvere lokalsamfunnet i stor skala i studier av sjeldne sykdommer
Ved å dele sine erfaringer er pasientene med på å forme fremtidens behandling av ECD – og sørge for at behandlingsfremskritt går hånd i hånd med forbedret livskvalitet.