मरीना फेरारीनी, एमडी
लोरेंजो डाग्ना, एमडी
मरीना फेरारीनी, एमडी
लोरेंजो डाग्ना, एमडी
मरीना फेरारीनी, एम.डी., और लोरेंजो डाग्ना, एम.डी. को उनकी परियोजना, “Erdheim-Chester रोग के लिए उपचार तैयार करना” के लिए $50,000 का पुरस्कार दिया गया। फेरारीनी और डाग्ना का अध्ययन यह समझने पर केंद्रित है कि ECD रोगियों में घातक कोशिकाएँ कैसे जमा होती हैं और बीमारी को बढ़ावा देने के लिए पड़ोसी सामान्य कोशिकाओं के साथ परस्पर क्रिया करती हैं, जिससे घाव और ट्यूमर बनते हैं। इस समझ के साथ, एक उपचार रणनीति की खोज संभव हो सकती है जो प्रक्रियाओं को बाधित कर सकती है, जिससे बीमारी को बढ़ने से रोका जा सकता है।
राशि: 50,000 अमरीकी डॉलर
अंतिम रिपोर्ट
हमारा अध्ययन ECD घावों के अंदर काम करने वाली रोगजनक घटनाओं की बेहतर समझ पर केंद्रित है, साथ ही उत्परिवर्तित हिस्टियोसाइट्स पर चयनित दवाओं/नए अणुओं द्वारा लगाए गए तंत्र पर भी। इससे ECD रोगियों को ऐसे उपचार प्रदान करने वाली नई रणनीतियों की खोज होने की उम्मीद है जो वर्तमान में उपलब्ध उपचारों की तुलना में अधिक प्रभावी और कम दुष्प्रभावों वाले हैं। अब तक, हमने ऐसे अणुओं और मार्गों की पहचान की है जिनकी बीमारी की प्रगति में महत्वपूर्ण भूमिका हो सकती है; हम यह जांचने की योजना बना रहे हैं कि ये अणु बीमारी को बढ़ावा देने के लिए कैसे कार्य करते हैं और संभावित रूप से उपलब्ध अवरोधकों की प्रभावकारिता का भी परीक्षण करते हैं। इन निष्कर्षों को मान्य करने और ECD रोगियों के लिए उपचार में सुधार करने के लिए, हम अत्याधुनिक बायोरिएक्टर तकनीक का भी लाभ उठा रहे हैं। नासा स्थानिक अनुसंधान द्वारा मूल रूप से विकसित बायोरिएक्टर, नकली माइक्रोग्रैविटी की स्थितियों में काम करता है, जिससे ऊतक संस्कृति के दौरान व्यवहार्य बने रहते हैं और उपचारों की प्रभावशीलता का परीक्षण और तुलना करने की अभूतपूर्व संभावना प्रदान करते हैं। हम इस तकनीक को लागू करने में सक्षम थे, जिसका हमने पहले ही अन्य बीमारियों के लिए उपयोग किया है, ECD ऊतकों पर भी। हमने ECD घावों पर उपलब्ध दवाओं, विशेष रूप से काइनेज अवरोधकों द्वारा लगाए गए तंत्रों पर जानकारी एकत्र की है, विशेष रूप से चयापचय मार्गों में नए संभावित चिकित्सीय लक्ष्यों का अनावरण किया है, जिनका उपयोग नए संयोजन उपचारों को डिजाइन करने के लिए किया जा सकता है। अंत में, हमने क्रोमोग्रानिन ए की पहचान की है, जो सूजन और दिल की विफलता से जुड़ा एक प्रो-हार्मोन है, जो ECD में हृदय रोग के संभावित मार्कर के रूप में भी है। इस अणु को प्लाज्मा नमूनों में पहचाना जा सकता है और संभावित रूप से ECD रोगियों में हृदय संबंधी भागीदारी और उपचार के प्रति प्रतिक्रिया की निगरानी के लिए एक नई गैर-आक्रामक प्रक्रिया के रूप में उपयोग किया जा सकता है।