Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
लक्षित उपचारों की स्वीकृति के कारण ECD का पूर्वानुमान काफी हद तक बेहतर हुआ है। हालाँकि, ये उपचार लंबे समय तक दिए जाते हैं और इनसे साइड इफ़ेक्ट और जटिलताएँ हो सकती हैं। इन कारकों के कारण उत्तरजीवी आबादी में वृद्धि हुई है, जो बीमारी/उपचार-संबंधी लक्षणों, पुरानी स्वास्थ्य स्थितियों, मनोवैज्ञानिक समस्याओं, दर्द और स्वास्थ्य-संबंधी खराब जीवन-गुणवत्ता के जोखिम में है। ECD वाले लोगों में इन स्वास्थ्य प्रभावों के बारे में समझ की कमी है। हम इन महत्वपूर्ण सवालों के जवाब देने के लिए ECD ग्लोबल अलायंस के सहयोग से एक बहु-संस्थागत अंतर्राष्ट्रीय अध्ययन का प्रस्ताव करते हैं। अध्ययन का उद्देश्य ECD वाले लोगों द्वारा अनुभव की जाने वाली दीर्घकालिक स्वास्थ्य समस्याओं को संबोधित करना और उपचार शुरू करने के बाद लक्षणों के बोझ और विकास का मूल्यांकन करना होगा। प्रस्तावित अध्ययन में भाग लेने वाले संस्थानों और ECD ग्लोबल अलायंस के साथ पंजीकृत व्यक्तियों द्वारा सर्वेक्षण प्रश्नावली को पूरा करना शामिल होगा। प्रस्तावित अध्ययन के परिणाम ECD वाले लोगों की स्वास्थ्य देखभाल आवश्यकताओं और उपचार के दौरान उनके द्वारा अनुभव किए जाने वाले लक्षणों को परिभाषित करने में मदद करेंगे। अंततः, अध्ययन के परिणामों का उपयोग क्लिनिक में रोगियों को दीर्घकालिक प्रभावों के बारे में परामर्श देने और अनुवर्ती दिशा-निर्देश तैयार करने के लिए किया जाएगा। इन परिणामों से ECD आबादी के बीच लक्षणों और अन्य स्वास्थ्य समस्याओं में सुधार लाने के उद्देश्य से लक्षित हस्तक्षेप भी संभव होगा।
राशि: ल्यूकेमिया और लिम्फोमा सोसाइटी के साथ साझेदारी में 200,000 अमेरिकी डॉलर
मध्यकाल विवरण
लक्षित उपचारों की शुरुआत के साथ ECD से पीड़ित लोगों के जीवित रहने की संभावना में सुधार हुआ है, जिसके परिणामस्वरूप ECD एक पुरानी बीमारी के रूप में जीने वाले लोगों की आबादी बढ़ रही है। ECD में पुरानी चिकित्सा स्थितियों, मृत्यु दर, लक्षणों और स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता के बोझ के संबंध में ज्ञान का अंतर है। हमारे अध्ययन का उद्देश्य हिस्टियोसाइटिक डिसऑर्डर फॉलो-अप अध्ययन के माध्यम से इन सवालों को संबोधित करना है, जिसमें ECDGA रजिस्ट्री के माध्यम से ECD से पीड़ित व्यक्तियों द्वारा अनुभव की जाने वाली स्वास्थ्य समस्याओं से संबंधित विस्तृत सर्वेक्षण पूरा करना शामिल है, जिसमें ECD ECD पीड़ित लगभग 450 व्यक्ति शामिल हैं। हमारा उद्देश्य क्लिनिक में प्रशासित सर्वेक्षण के माध्यम से स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता को शामिल करने वाले शारीरिक और मानसिक स्वास्थ्य लक्षणों का मूल्यांकन करना भी है। दिसंबर 2023 तक, हमने ECDGA रजिस्ट्री से ECD से पीड़ित 75 व्यक्तियों से सर्वेक्षण डेटा पूरा कर लिया है इन सर्वेक्षणों ने सुझाव दिया है कि ECD वाले व्यक्ति ECD के बिना सामान्य आबादी की तुलना में खराब शारीरिक स्वास्थ्य और थकान का अनुभव कर सकते हैं। हम अनुमान लगाते हैं कि इस अध्ययन के पूरा होने से क्लिनिक में ECD वाले लोगों की देखभाल के लिए अनुवर्ती दिशा-निर्देशों और दीर्घकालिक परिणामों और लक्षणों को बेहतर बनाने की रणनीतियों का विकास होगा।