डेटा और खोज के माध्यम से ECD अनुसंधान को आगे बढ़ाना

Erdheim-Chester डिजीज ग्लोबल अलायंस ( ECDGA ) को हमारे अनुदान कार्यक्रम के माध्यम से वर्तमान में वित्तपोषित अभिनव शोध परियोजनाओं में से एक को उजागर करने पर गर्व है। मेयर चिल्ड्रेंस हॉस्पिटल IRCCS और इटली में फ्लोरेंस विश्वविद्यालय में डॉ. फ्रांसेस्को पेरोनेल के नेतृत्व में, इस परियोजना का उद्देश्य एक नए नैदानिक ​​स्कोरिंग सिस्टम के विकास के माध्यम से Erdheim-Chester डिजीज ( ECD ) में दीर्घकालिक परिणामों की हमारी समझ को महत्वपूर्ण रूप से बढ़ाना है।

Erdheim-Chester रोग रक्त कैंसर का एक अत्यंत दुर्लभ रूप है जो पूरे शरीर में कई अंगों को प्रभावित कर सकता है। इसकी दुर्लभता और जटिलता के कारण, समय के साथ रोगी के परिणामों का मूल्यांकन करने वाले बड़े पैमाने पर अध्ययन सीमित रहे हैं। जबकि पिछले शोध ने जीवित रहने के कुछ पूर्वानुमानों की पहचान की है, रोग का निदान करने और रोगी की देखभाल का समर्थन करने के लिए अधिक व्यापक मॉडल की तत्काल आवश्यकता बनी हुई है।

पूरी तस्वीर को समझने के लिए एक वैश्विक प्रयास

डॉ. पेरोनेल की परियोजना, जिसका शीर्षक है ” Erdheim-Chester रोग में दीर्घकालिक रोग का पूर्वानुमान लगाने के लिए एक नया व्यापक दृष्टिकोण: क्लस्टर विश्लेषण से लेकर रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणामों तक,” इस क्षेत्र में महत्वपूर्ण ज्ञान अंतराल को पाटने के लिए डिज़ाइन किया गया है। प्राथमिक लक्ष्य एक मान्य स्कोरिंग प्रणाली बनाना है जिसका उपयोग चिकित्सक ECD से पीड़ित व्यक्तियों के लिए उत्तरजीविता और दीर्घकालिक बीमारी से संबंधित परिणामों की बेहतर भविष्यवाणी करने के लिए कर सकते हैं।

यह शोध वास्तव में वैश्विक है। मरीजों को ECD केंद्रों से भर्ती किया जा रहा है जो ECDGA के अंतरराष्ट्रीय नेटवर्क का हिस्सा हैं, और डेटा संग्रह फ्लोरेंस से केंद्रीय रूप से समन्वित किया जा रहा है। इस परियोजना का उद्देश्य ऐसा निर्माण करना है जो अब तक का सबसे बड़ा ECD रोगी समूह बन सकता है, जिसमें जीवन की गुणवत्ता और कार्यात्मक क्षमता पर रोगियों द्वारा सीधे रिपोर्ट की गई अंतर्दृष्टि के साथ नैदानिक ​​डेटा को संयोजित किया जा सकता है।

कार्यप्रणाली और मील के पत्थर

अध्ययन में जनसांख्यिकी, रोग क्लस्टरिंग, सह-रुग्णता, अंग भागीदारी, उपचार विवरण और रोगी द्वारा रिपोर्ट किए गए परिणामों सहित डेटा बिंदुओं की एक विस्तृत श्रृंखला एकत्र की जाती है। निदान के बाद 1, 5 और 10 वर्षों में परिणामों का मूल्यांकन किया जाएगा। शोध दल उन्नत सांख्यिकीय मॉडलिंग तकनीकों का उपयोग कर रहा है – जिसमें कॉक्स रिग्रेशन और मूल-कारण विश्लेषण शामिल है – जीवित रहने और पुरानी बीमारी के परिणामों की पहचान करने के लिए।

एकत्र किए गए आंकड़ों का उपयोग एक मजबूत स्कोरिंग प्रणाली के निर्माण में किया जाएगा, जिसे आंतरिक रूप से मान्य किया जाएगा तथा व्यावहारिक नैदानिक ​​उपयोग के लिए डिजाइन किया जाएगा।

जुलाई 2024 में लॉन्च होने के बाद से, परियोजना ने उल्लेखनीय प्रगति की है:

• सभी विनियामक मानकों के अनुरूप आचार समिति का अनुमोदन प्राप्त कर लिया गया।
• डेटा संग्रहण प्रयासों के प्रबंधन और समन्वय के लिए एक समर्पित शोधकर्ता को नियुक्त किया गया है।
• प्रतिभागी केंद्रों से 1,044 से अधिक ECD रोगियों के रिकार्ड पहले ही एकत्र किए जा चुके हैं।
• स्थिरता और सटीकता सुनिश्चित करने के लिए कठोर डेटा गुणवत्ता जांच लागू की गई है।

अब एक अंतरिम विश्लेषण तैयार किया जा रहा है, तथा प्रारंभिक निष्कर्ष आगामी महीनों में साझा किये जाने की उम्मीद है।

आगे देख रहा

परियोजना का अगला चरण डेटासेट को अंतिम रूप देने और अंतरिम सांख्यिकीय विश्लेषण करने पर केंद्रित होगा। शोध दल रोगी डेटाबेस को और विस्तारित करने और वैज्ञानिक सम्मेलनों और अकादमिक प्रकाशनों के माध्यम से प्रारंभिक निष्कर्षों को प्रसारित करने की भी योजना बना रहा है।

उल्लेखनीय रूप से, इस अध्ययन का एक सार बार्सिलोना में आगामी 2025 ECDGA मेडिकल संगोष्ठी में मौखिक प्रस्तुति के लिए पहले ही स्वीकार कर लिया गया है। यह अवसर अनुसंधान की क्षमता और संभावित प्रभाव दोनों को दर्शाता है।

सामुदायिक समर्थन की शक्ति

यह परियोजना—और इसके जैसे अन्य—दानदाताओं की उदारता और वैश्विक ECD समुदाय के समर्पण के बिना संभव नहीं हो पाते। जुटाए गए प्रत्येक डॉलर से महत्वपूर्ण कार्य को सहायता मिलती है जो हमें पहले निदान, अधिक सूचित देखभाल और अंततः इलाज के करीब लाता है।

ECDGA में, हमारा मिशन Erdheim-Chester रोग के बारे में जागरूकता, शिक्षा, सहायता और अनुसंधान को आगे बढ़ाने में निहित है। डॉ. पेरोनेल जैसे अध्ययनों को वित्तपोषित करके, हम न केवल विज्ञान का समर्थन कर रहे हैं – हम इस बीमारी से प्रभावित हर मरीज और परिवार के भविष्य में निवेश कर रहे हैं।

हमारी शोध पहलों के बारे में अधिक जानने या हमारे मिशन का समर्थन करने के लिए, यहां जाएं: www.erdheim-chester.org/research

Erdheim-Chester डिजीज ग्लोबल अलायंस ( ECDGA ) चिकित्सा सलाह, निदान या उपचार प्रदान नहीं करता है। सभी सामग्री केवल सूचनात्मक उद्देश्यों के लिए है। कृपया चिकित्सा संबंधी चिंताओं के लिए किसी स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से परामर्श लें।