Gaurav Goyal (University of Alabama at Birmingham, Birmingham, AL US)
El pronóstico de la ECD ha mejorado enormemente gracias a la aprobación de terapias dirigidas. Sin embargo, estos tratamientos se administran durante un tiempo prolongado y pueden provocar efectos secundarios y complicaciones. Estos factores han dado lugar a una creciente población de supervivientes que corre un mayor riesgo de padecer síntomas relacionados con la enfermedad o el tratamiento, enfermedades crónicas, problemas psicológicos, dolor y una mala calidad de vida relacionada con la salud. No se conocen bien estos efectos sobre la salud de las personas con ECD. Proponemos un estudio internacional multiinstitucional en colaboración con la Alianza Global ECD para responder a estas preguntas críticas. El estudio tendrá como objetivo abordar los problemas de salud a largo plazo que experimentan las personas con ECD y evaluar la carga sintomática y la evolución tras iniciar los tratamientos. El estudio propuesto implicará la cumplimentación de cuestionarios de encuesta por parte de las personas de las instituciones participantes y de las registradas en la Alianza Global ECD. Los resultados del estudio propuesto ayudarán a definir las necesidades sanitarias de las personas con ECD y los síntomas que experimentan mientras reciben tratamiento. En última instancia, los resultados del estudio se utilizarán para asesorar a los pacientes en la clínica sobre los efectos a largo plazo y elaborar pautas de seguimiento. Estos resultados también conducirán a intervenciones específicas dirigidas a mejorar los síntomas y otros problemas de salud entre la población de ECD.
Importe: 200.000 USD en asociación con la Sociedad de Leucemia y Linfoma
Informe provisional
La supervivencia de las personas con ECD ha mejorado con la introducción de terapias dirigidas, lo que ha dado lugar a una población creciente de personas que viven con ECD como enfermedad crónica. Existe una laguna de conocimiento con respecto a la carga de enfermedades crónicas, la mortalidad, los síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud en ECD. Nuestro estudio pretendía abordar estas cuestiones mediante el Estudio de Seguimiento de los Trastornos Histiocíticos, que implica la realización de una encuesta detallada relativa a los problemas de salud experimentados por las personas con ECD a través del registro ECDGA, que incluye a casi 450 personas con ECD de EE.UU.. También pretendemos evaluar los síntomas de salud física y mental que engloban la calidad de vida relacionada con la salud mediante una encuesta administrada en la clínica. En diciembre de 2023, hemos completado los datos de la encuesta de 75 personas con ECD del registro ECDGA, con el objetivo de completar aproximadamente 300 encuestas en los próximos 2-3 años. También hemos recibido encuestas completas sobre la calidad de vida relacionada con la salud de 39 personas con ECD. Estas encuestas han sugerido que las personas con ECD pueden experimentar una peor salud física y fatiga en comparación con la población general sin ECD. Prevemos que la finalización de este estudio conducirá al desarrollo de directrices de seguimiento para atender a las personas con ECD en la clínica y de estrategias para mejorar los resultados y los síntomas a largo plazo.