La investigación trae esperanza

Ensayos clínicos

En Estados Unidos, los nuevos fármacos se prueban en ensayos clínicos (estudios de investigación) para determinar que son seguros, que pueden tratar con éxito una afección médica concreta y cuál debe ser la dosis sugerida. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) revisa los resultados del ensayo clínico para determinar si el fármaco es un tratamiento seguro y eficaz.

Los ensayos clínicos son una herramienta de investigación clave para avanzar en el conocimiento médico y la atención al paciente. ECD Los ensayos clínicos se utilizan para determinar si un tratamiento es seguro y eficaz para los pacientes de ECD. Los ensayos clínicos producen los mejores datos disponibles para la toma de decisiones sanitarias.

Finalidad
La finalidad de los ensayos clínicos es la investigación, por lo que los estudios siguen normas científicas estrictas. Estas normas protegen a los pacientes y ayudan a obtener resultados fiables de los estudios. El protocolo de un ensayo clínico describe qué tipos de pacientes pueden participar en la investigación, es decir, quién es elegible. Cada ensayo debe incluir sólo a personas que se ajusten a los rasgos de los pacientes para ese estudio (los criterios de elegibilidad). Los criterios de elegibilidad difieren de un ensayo a otro. Incluyen factores como la edad y el sexo del paciente, el tipo y el estadio de la enfermedad, y si el paciente se ha sometido a determinados tratamientos o tiene otros problemas de salud.

Qué esperar
Durante un ensayo clínico, médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales sanitarios pueden formar parte de tu equipo de tratamiento. Vigilarán de cerca tu salud. Es posible que te hagan más pruebas y exámenes médicos de los que te harían si no participaras en un ensayo clínico. Algunas personas tendrán que viajar o permanecer en hospitales para participar en ensayos clínicos. ECD Actualmente se realizan ensayos clínicos en centros médicos y consultorios de EE.UU. y Europa.

Beneficios
Participar en un ensayo clínico puede tener muchos beneficios. Por ejemplo, puedes acceder a nuevos tratamientos antes de que estén ampliamente disponibles. Si se demuestra que un nuevo tratamiento funciona y estás en el grupo que lo recibe, podrías ser de los primeros en beneficiarte. También contarás con el apoyo de un equipo de profesionales sanitarios, que probablemente vigilarán de cerca tu salud.

Ayuda a otros
Aunque no te beneficies directamente de los resultados del ensayo clínico en el que participas, la información obtenida puede ayudar a otros y contribuir al conocimiento científico. Las personas que participan en ensayos clínicos son vitales para el proceso de mejora de la atención médica. Muchas personas se ofrecen voluntarias porque quieren ayudar a los demás.

Los ensayos clínicos tienen riesgos y algunos inconvenientes, como los siguientes.

• Las nuevas estrategias y tratamientos que se estudian no siempre son mejores que la atención estándar actual.
• Aunque un nuevo enfoque beneficie a algunos participantes, puede que no funcione para ti.
• Un tratamiento nuevo puede tener efectos secundarios o riesgos que los médicos no conocen o no esperan.
• Los seguros médicos y los proveedores de asistencia sanitaria no siempre cubren todos los gastos de atención al paciente en los ensayos clínicos. Si estás pensando en participar en un ensayo clínico, infórmate con antelación sobre los costes y la cobertura del tratamiento y del desplazamiento al centro médico.

Debes informarte sobre los riesgos y beneficios de cualquier ensayo clínico antes de aceptar participar en él. Habla con tu médico sobre los ensayos específicos que te interesan. (Para ver una lista de ensayos en ECD, consulta: aquí).

Una vez que la FDA está convencida de que el fármaco funciona y es seguro, elabora junto con el fabricante del fármaco un informe, denominado etiqueta del fármaco. Este informe proporciona información muy específica sobre el medicamento. La FDA aprueba el informe (etiqueta), que proporciona la información necesaria a los profesionales sanitarios que recetan o venden el medicamento.

Uso fuera de lo indicado

Cuando un medicamento se utiliza de forma distinta a la descrita en la etiqueta del fármaco aprobada por la FDA, se dice que es un uso «no contemplado». Esto puede significar que el fármaco

• Se utiliza para una enfermedad o afección médica diferente
• Dado de forma diferente (por ejemplo, por una ruta diferente)
• Administrado en una dosis diferente a la de la etiqueta aprobada

En la actualidad, todos los fármacos utilizados para tratar ECD se utilizan fuera de lo indicado o como parte de un ensayo clínico. El uso off-label también se denomina uso no aprobado o no autorizado de un fármaco. El uso no indicado de fármacos aprobados por la FDA es legal en Estados Unidos y en muchos otros países. El uso de fármacos fuera de lo indicado es frecuente en el tratamiento de enfermedades raras.

El mayor problema del uso de fármacos no indicados en la etiqueta es obtener la aprobación de un pagador (compañía de seguros) para reembolsar el uso de fármacos no indicados en la etiqueta. Muchas compañías de seguros no pagarán un fármaco caro que se utilice de un modo que no figure en la etiqueta del fármaco aprobado. Lo hacen alegando que su uso es «experimental» o «de investigación». Esta carga económica puede suponer una enorme presión para los pacientes y sus familias, sobre todo cuando el coste de los tratamientos no indicados en la etiqueta es muy elevado.

En el tratamiento del cáncer, estas cuestiones se han abordado en gran medida mediante la legislación federal de 1993, que obliga a los seguros a cubrir las terapias contra el cáncer médicamente apropiadas. Esta ley incluye los usos no indicados en la etiqueta si el tratamiento se ha probado en estudios de investigación minuciosos y se ha redactado en libros de referencia sobre fármacos o revistas médicas de prestigio. En 2008, se modificaron las normas de Medicare para cubrir más usos no indicados de fármacos para el tratamiento del cáncer.

Aun así, las leyes y normas de cobertura del seguro médico son complejas. Si tu médico está pensando en el uso de fármacos no indicados en la etiqueta, tú y él debéis comprobar cuidadosamente la cobertura de tu plan de salud. Si te deniegan la cobertura, puede ser útil que el médico envíe a la aseguradora copias de artículos de revistas revisadas por expertos u otras fuentes respetadas que respalden el uso no contemplado. La Alianza Mundial ECD está encantada de ayudar a los equipos médicos con esto. (Consulta nuestra página Presentación de recursos ante las aseguradoras).

Sigue este enlace para ver los ensayos abiertos actualmente a pacientes de ECD.