Puedes desempeñar un papel importante en la lucha contra ECD.
Si eres paciente o cuidador directo, participa en esta encuesta antes del 30 de octubre de 2021.
Cuando se formó la Alianza Global ECD (ECDGA) se necesitaba investigación para ayudar a mejorar el diagnóstico y el tratamiento de la Erdheim-Chester la enfermedad (ECD). Se sabía poco sobre la enfermedad y la investigación era difícil porque el acceso de los pacientes era limitado y la financiación casi inexistente. Sólo poco más de un año después de la formación de la ECDGA, la organización empezó a financiar la investigación centrada en ECD.
El ECDGA ha financiado históricamente nueve (9) proyectos de investigación por valor de más de 700.000 $ propuestos por la comunidad médica. Esto ha funcionado bien para impulsar la investigación de ECD. En la última década, se ha aprendido mucho sobre ECD y se han producido avances sustanciales en el tratamiento de ECD, incluido un tratamiento aprobado por la FDA. Aunque no está aprobado por la FDA, también se han encontrado otros tratamientos específicos. Con mejores tratamientos, los pacientes llevan ahora una vida más normal.
Hasta la fecha, la investigación realizada se ha centrado en (1) la ciencia básica, (2) la investigación de transición y (3) la investigación clínica.
1) La Investigación en Ciencias Básicas permite a los científicos realizar investigaciones de laboratorio para aumentar el conocimiento y la comprensión de ECD. La investigación financiada por ECD para comprender mejor las diversas mutaciones observadas en los pacientes de ECD se financió en parte como un proyecto de investigación en ciencias básicas. Con el tiempo, los hallazgos permitieron descubrir tratamientos más específicos para muchos pacientes histiocíticos.
2) La Investigación Traslacional toma los conocimientos aprendidos en la investigación básica para determinar cómo podrían “trasladarse” esos conocimientos a la atención clínica. Por ejemplo, cuando se encontraron diferentes mutaciones en ECD, los proyectos de investigación traslacional pudieron descubrir los posibles tratamientos que podrían utilizarse para dirigirse a esas mutaciones.
3) La Investigación Clínica trata de aumentar la comprensión de lo que funciona mejor para los pacientes en cuanto a diagnóstico, tratamiento y gestión de los cuidados. La investigación diagnóstica es importante para ayudar a los pacientes a llegar a un diagnóstico en una fase temprana de la progresión de la enfermedad, cuando los órganos pueden haber sufrido menos daños irreversibles. La investigación sobre el tratamiento y la gestión de los cuidados permite comprender mejor qué tratamientos y cuidados producen los mejores resultados para los pacientes.
Algunas de las investigaciones clínicas de ECD realizadas hasta la fecha se han centrado no sólo en mejorar las opciones de diagnóstico y tratamiento en general, sino también en comprender mejor cómo afecta ECD a los distintos órganos, sobre todo al cerebro y al sistema neurológico.
ECDGA también financia, en parte, un Registro de PacientesECD , que es una base de datos para recopilar los historiales médicos de los pacientes en un formato organizado. Esto permite que la información sobre los pacientes que son atendidos en muchas instituciones diferentes se analice conjuntamente de una forma más holística. Analizando la población ECD, los científicos pueden empezar a ver pautas y pistas que ayudarán a comprender ECD y, con suerte, a encontrar los tratamientos más eficaces en una circunstancia determinada. La ECDGA también se ha asociado con el Instituto Nacional de Salud para un Estudio de la Historia Natural de la ECD. Los datos recogidos siguen utilizándose para avanzar en la investigación.
Para garantizar que los nuevos avances en el conocimiento de ECD estén en consonancia con las cuestiones más relevantes para los pacientes y sus familias, la Junta Directiva de ECDGA está considerando ahora financiar proyectos de investigación basados en las prioridades de los pacientes/cuidadores, además de la investigación propuesta por las necesidades de la comunidad médica.
Para conocer las prioridades y necesidades de los pacientes y sus seres queridos, se ha elaborado una encuesta para recabar la opinión de la comunidad. Invitamos a todos los pacientes de ECD y a sus familiares a rellenar y enviar esta encuesta antes del 30 de octubre de 2021.
La información recogida en la encuesta se analizará y debatirá con la comunidad médica de ECD para llegar a posibles proyectos de investigación que puedan aportar los conocimientos más significativos para la comunidad.
Si aún no lo has hecho, te pedimos que completes tu encuesta seleccionando el botón que aparece a continuación.
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