Dra. Marina Ferrarini
Dr. Lorenzo Dagna
Dra. Marina Ferrarini
Dr. Lorenzo Dagna
Marina Ferrarini, doctora en Medicina, y Lorenzo Dagna, doctor en Medicina, recibieron 50.000 dólares por su proyecto «Adaptación del tratamiento a la enfermedad». Erdheim-Chester enfermedad». El estudio de Ferrarini y Dagna se centra en comprender cómo las células malignas de los pacientes de ECD se acumulan e interactúan con las células normales vecinas para alimentar la enfermedad, provocando la formación de lesiones y tumores. Con esta comprensión, puede ser posible el descubrimiento de una estrategia de tratamiento que pueda interrumpir los procesos, deteniendo la progresión de la enfermedad.
Importe: 50.000 USD
Informe final
Nuestro estudio se centra en una mejor comprensión de los acontecimientos patogénicos que operan en el interior de las lesiones de ECD, así como de los mecanismos que ejercen determinados fármacos/nuevas moléculas sobre los histiocitos mutados. Se espera que esto dé lugar al descubrimiento de estrategias novedosas que proporcionen a los pacientes de ECD tratamientos más eficaces y con menos efectos secundarios que los disponibles actualmente. Hasta ahora, hemos identificado moléculas y vías que pueden tener un papel clave en la progresión de la enfermedad; tenemos previsto investigar cómo actúan estas moléculas para alimentar la enfermedad y también probar la eficacia de los inhibidores potencialmente disponibles. Para validar estos hallazgos y mejorar el tratamiento de los pacientes de ECD, también estamos aprovechando la tecnología punta de los biorreactores. El biorreactor, desarrollado originalmente por la investigación espacial de la NASA, funciona en condiciones de microgravedad simulada, lo que permite que el tejido siga siendo viable durante el cultivo y ofrece la posibilidad sin precedentes de probar y comparar la eficacia de los tratamientos. Hemos podido aplicar esta tecnología, que ya hemos explotado para otras enfermedades, también a los tejidos de ECD. Hemos recopilado información sobre los mecanismos que ejercen los fármacos disponibles, en particular los inhibidores de la cinasa, sobre las lesiones de ECD, desvelando nuevas dianas terapéuticas putativas, en particular las vías metabólicas, que pueden aprovecharse para diseñar nuevas terapias combinadas. Por último, hemos identificado la cromogranina A, una prohormona asociada a la inflamación y la insuficiencia cardiaca, como posible marcador de enfermedad cardiaca también en ECD. Esta molécula puede detectarse en muestras de plasma y puede utilizarse potencialmente como un novedoso procedimiento no invasivo para controlar la afectación cardiovascular y la respuesta al tratamiento en los pacientes de ECD.