Presentado por el Dr. Gaurav Goyal, Universidad de Alabama en Birmingham En colaboración con la Alianza Global de la Enfermedad de Erdheim-Chester (ECDGA) Esta presentación explora la importancia de la investigación sobre la supervivencia en la Enfermedad de Erdheim-Chester (ECD) y el papel fundamental que desempeñan los pacientes en la configuración de dicha investigación. El Dr. Gaurav Goyal, hematólogo-oncólogo de adultos de la Universidad de Alabama en Birmingham, habla de cómo la supervivencia va más allá del tratamiento médico: incluye las experiencias emocionales, psicológicas y sociales de vivir con una enfermedad rara.
Mediante el Estudio de Seguimiento de los Trastornos Histiocíticos, desarrollado en colaboración con la Alianza Global ECD, los investigadores están recopilando información de primera mano directamente de pacientes y cuidadores para comprender mejor cómo es la vida después de un diagnóstico de ECD. El estudio se centra en los resultados a largo plazo, como la fatiga, el dolor, los cambios cognitivos, la ansiedad y los factores de calidad de vida que a menudo se pasan por alto en los datos clínicos tradicionales.
El Dr. Goyal explica por qué este tipo de investigación es esencial para enfermedades raras como la ECD, en la que los datos sobre supervivencia siguen siendo limitados. Al escuchar la voz del paciente y recopilar información sobre la salud física, el bienestar mental y los retos de la vida diaria, el estudio pretende crear una comprensión más holística de la experiencia de la ECD. Estos hallazgos ayudarán a orientar las recomendaciones basadas en pruebas, mejorar la atención al paciente e influir en los futuros esfuerzos de defensa y política.
Los temas clave tratados en esta presentación incluyen:
- Por qué los resultados comunicados por los pacientes son vitales para mejorar la asistencia
- Primeros resultados del Estudio de Seguimiento de los Trastornos Histiocíticos
- Cómo participar en la investigación en curso
- El valor de la participación comunitaria a gran escala en los estudios sobre enfermedades raras
Al compartir sus experiencias, los pacientes contribuyen a dar forma al futuro de la asistencia en ECD, garantizando que los avances en el tratamiento vayan acompañados de una mejora de la calidad de vida.