Το Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA) είναι υπερήφανη που προβάλλει ένα από τα καινοτόμα ερευνητικά έργα που χρηματοδοτούνται επί του παρόντος μέσω του προγράμματος επιχορήγησής μας. Με επικεφαλής τον Dr. Francesco Peyronel στο Παιδιατρικό Νοσοκομείο Meyer IRCCS και το Πανεπιστήμιο της Φλωρεντίας στην Ιταλία, το έργο αυτό έχει ως στόχο να βελτιώσει σημαντικά την κατανόηση των μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων σε Erdheim-Chester νόσου (ECD) μέσω της ανάπτυξης ενός νέου συστήματος κλινικής βαθμολόγησης.
Erdheim-Chester Η νόσος είναι μια εξαιρετικά σπάνια μορφή καρκίνου του αίματος που μπορεί να προσβάλει πολυάριθμα όργανα σε όλο το σώμα. Λόγω της σπανιότητάς της και της πολυπλοκότητάς της, οι μελέτες μεγάλης κλίμακας που αξιολογούν τα αποτελέσματα των ασθενών με την πάροδο του χρόνου είναι περιορισμένες. Ενώ προηγούμενες έρευνες έχουν εντοπίσει ορισμένους προγνωστικούς παράγοντες επιβίωσης, παραμένει επιτακτική η ανάγκη για ένα πιο ολοκληρωμένο μοντέλο που θα καθοδηγεί την πρόγνωση και θα υποστηρίζει τη φροντίδα των ασθενών.
Μια παγκόσμια προσπάθεια για την κατανόηση της πλήρους εικόνας
Το έργο του Dr. Peyronel, με τίτλο “Μια νέα ολοκληρωμένη προσέγγιση για την πρόβλεψη της μακροπρόθεσμης πρόγνωσης στη νόσο Erdheim-Chester: από την ανάλυση συστάδων έως τις αναφερόμενες από τους ασθενείς εκβάσεις”, έχει σχεδιαστεί για να γεφυρώσει κρίσιμα κενά γνώσης στον τομέα. Ο πρωταρχικός στόχος είναι η δημιουργία ενός επικυρωμένου συστήματος βαθμολόγησης που θα μπορούν να χρησιμοποιούν οι κλινικοί γιατροί για την καλύτερη πρόβλεψη της επιβίωσης και των μακροπρόθεσμων αποτελεσμάτων που σχετίζονται με τη νόσο για τα άτομα που ζουν με το ECD.
Η έρευνα αυτή είναι πραγματικά παγκόσμια σε εμβέλεια. Οι ασθενείς προσλαμβάνονται από τα κέντρα ECD που ανήκουν στο διεθνές δίκτυο ECDGAκαι η συλλογή δεδομένων συντονίζεται κεντρικά από τη Φλωρεντία. Το έργο επιδιώκει να δημιουργήσει τη μεγαλύτερη ομάδα ασθενών που έχει συγκεντρωθεί ποτέ στο ECD, συνδυάζοντας κλινικά δεδομένα με πληροφορίες που αναφέρουν απευθείας οι ασθενείς σχετικά με την ποιότητα ζωής και τη λειτουργική ικανότητα.
Μεθοδολογία και ορόσημα
Η μελέτη συλλέγει ένα ευρύ φάσμα δεδομένων, συμπεριλαμβανομένων των δημογραφικών στοιχείων, της ομαδοποίησης της νόσου, των συννοσηροτήτων, της συμμετοχής οργάνων, των λεπτομερειών θεραπείας και των αποτελεσμάτων που αναφέρουν οι ασθενείς. Τα αποτελέσματα θα αξιολογηθούν 1, 5 και 10 έτη μετά τη διάγνωση. Η ερευνητική ομάδα χρησιμοποιεί προηγμένες τεχνικές στατιστικής μοντελοποίησης -συμπεριλαμβανομένης της παλινδρόμησης Cox και της ανάλυσης αιτιών- για να εντοπίσει τους παράγοντες πρόβλεψης της επιβίωσης και των συνεπειών της χρόνιας νόσου.
Τα δεδομένα που θα συγκεντρωθούν θα τροφοδοτήσουν τη δημιουργία ενός ισχυρού συστήματος βαθμολόγησης, το οποίο θα επικυρωθεί εσωτερικά και θα σχεδιαστεί για πρακτική κλινική χρήση.
Από την έναρξη του έργου τον Ιούλιο του 2024, έχει σημειωθεί αξιοσημείωτη πρόοδος:
- Η έγκριση της επιτροπής δεοντολογίας εξασφαλίστηκε σύμφωνα με όλα τα κανονιστικά πρότυπα.
- Έχει προσληφθεί ειδικός ερευνητής για τη διαχείριση και το συντονισμό των προσπαθειών συλλογής δεδομένων.
- Πάνω από 1.044 αρχεία ασθενών ECD έχουν ήδη συλλεχθεί από τα συμμετέχοντα κέντρα.
- Εφαρμόστηκαν αυστηροί έλεγχοι ποιότητας των δεδομένων για να διασφαλιστεί η συνέπεια και η ακρίβεια.
Μια ενδιάμεση ανάλυση βρίσκεται τώρα υπό προετοιμασία και τα προκαταρκτικά πορίσματα αναμένεται να κοινοποιηθούν τους επόμενους μήνες.
Κοιτάζοντας μπροστά
Η επόμενη φάση του έργου θα επικεντρωθεί στην οριστικοποίηση του συνόλου δεδομένων και στη διεξαγωγή ενδιάμεσων στατιστικών αναλύσεων. Η ερευνητική ομάδα σχεδιάζει επίσης να επεκτείνει περαιτέρω τη βάση δεδομένων των ασθενών και να αρχίσει τη διάδοση των πρώτων ευρημάτων μέσω επιστημονικών συνεδρίων και ακαδημαϊκών δημοσιεύσεων.
Ειδικότερα, μια περίληψη από τη μελέτη αυτή έχει ήδη γίνει δεκτή για προφορική παρουσίαση στο επερχόμενο 2025 ECDGA Medical Symposium στη Βαρκελώνη. Αυτή η ευκαιρία αντανακλά τόσο το διαμέτρημα όσο και τον πιθανό αντίκτυπο της έρευνας.
Η δύναμη της κοινοτικής υποστήριξης
Αυτό το έργο -και άλλα παρόμοια- δεν θα ήταν εφικτό χωρίς τη γενναιοδωρία των δωρητών και την αφοσίωση της παγκόσμιας κοινότητας ECD. Κάθε δολάριο που συγκεντρώνεται στηρίζει το κρίσιμο έργο που μας φέρνει πιο κοντά στην έγκαιρη διάγνωση, την πιο τεκμηριωμένη φροντίδα και, τελικά, τη θεραπεία.
Στο ECDGA, η αποστολή μας έχει τις ρίζες της στην προώθηση της ευαισθητοποίησης, της εκπαίδευσης, της υποστήριξης και της έρευνας για Erdheim-Chester ασθένεια. Με τη χρηματοδότηση μελετών όπως αυτή του Dr. Peyronel, δεν υποστηρίζουμε μόνο την επιστήμη – επενδύουμε στο μέλλον κάθε ασθενούς και οικογένειας που πλήττεται από αυτή τη νόσο.
Για να μάθετε περισσότερα για τις ερευνητικές μας πρωτοβουλίες ή για να υποστηρίξετε την αποστολή μας, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα: www.erdheim-chester.org/research
Το Erdheim-Chester Disease Global Alliance (ECDGA) δεν παρέχει ιατρικές συμβουλές, διαγνώσεις ή θεραπείες. Όλο το περιεχόμενο προορίζεται μόνο για ενημερωτικούς σκοπούς. Παρακαλούμε συμβουλευτείτε έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για ιατρικές ανησυχίες.