Marina Ferrarini, médica
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, médica
Lorenzo Dagna, MD
Marina Ferrarini, MD, e Lorenzo Dagna, MD, receberam US$ 50.000 por seu projeto, “Tailoring Treatment for Erdheim-Chester Disease”. O estudo de Ferrarini e Dagna se concentra na compreensão de como as células malignas em pacientes com ECD se acumulam e interagem com células normais vizinhas para alimentar a doença, causando a formação de lesões e tumores. Com esse entendimento, pode ser possível descobrir uma estratégia de tratamento que interrompa os processos, impedindo a progressão da doença.
Valor: 50.000 USD
Relatório final
Nosso estudo se concentra em uma melhor compreensão dos eventos patogênicos que operam dentro das lesões do ECD, bem como dos mecanismos exercidos por medicamentos selecionados/novas moléculas em histiócitos mutantes. Espera-se que isso resulte na descoberta de novas estratégias que ofereçam aos pacientes ECD tratamentos mais eficazes e com menos efeitos colaterais do que os disponíveis atualmente. Até o momento, identificamos moléculas e vias que podem ter um papel fundamental na progressão da doença; planejamos investigar como essas moléculas agem para alimentar a doença e também testar a eficácia de inibidores potencialmente disponíveis. Para validar essas descobertas e aprimorar o tratamento para os pacientes do ECD, também estamos aproveitando a tecnologia de biorreator de última geração. O biorreator, originalmente desenvolvido pela pesquisa espacial da NASA, funciona em condições de microgravidade simulada, permitindo que o tecido permaneça viável durante a cultura e oferecendo a possibilidade sem precedentes de testar e comparar a eficácia dos tratamentos. Conseguimos aplicar essa tecnologia, que já exploramos em outras doenças, também aos tecidos do ECD. Coletamos informações sobre os mecanismos exercidos pelos medicamentos disponíveis, especialmente os inibidores de quinase, sobre as lesões do ECD, revelando novos alvos terapêuticos putativos, em particular vias metabólicas, que podem ser exploradas para projetar novas terapias combinadas. Por fim, identificamos a cromogranina A, um pró-hormônio associado à inflamação e à insuficiência cardíaca, como um possível marcador de doença cardíaca também em ECD. Essa molécula pode ser detectada em amostras de plasma e pode ser usada como um novo procedimento não invasivo para monitorar o envolvimento cardiovascular e a resposta ao tratamento em pacientes com ECD.