Titolo: Immunoterapie a base di cellule CAR-T – Terapie che vanno oltre i tumori ematologici attraverso il modello di Barcellona
Orario: 9:00 – 9:30
Sede: Auditorium dell’ospedale universitario di Bellvitge
Una delle sessioni più attese del Simposio Medico 2025 ECDGA sarà tenuta dal Dr. Manel Juan, un immunologo pioniere il cui lavoro sta contribuendo a reimmaginare la portata delle terapie cellulari CAR-T al di là delle tradizionali applicazioni oncologiche. Il suo discorso, ambientato nella sua città natale, Barcellona, offrirà uno sguardo approfondito su quello che viene definito il “Modello di Barcellona”, unapproccio lungimirante e traslazionale alla progettazione, alla produzione e all’applicazione delle cellule CAR-T.
Espansione della terapia CAR-T: Dall’oncologia ai disturbi immunitari
La terapia cellulare CAR-T è stata per anni all’avanguardia nel trattamento dei tumori ematologici. Ma la sua applicazione è stata in gran parte limitata a specifici tumori del sangue, fino ad oggi. Il lavoro del Dr. Juan esplora il modo in cui la CAR-T può essere ingegnerizzata per indicazioni non maligne e non tradizionali, tra cui disturbi con fattori infiammatori e immuno-mediati, come le istiocitosi.
Per i medici e i ricercatori che parteciperanno al Medical Symposium di quest’anno, questo keynote fornisce un quadro prezioso per comprendere come il futuro della terapia cellulare possa intersecarsi con le esigenze dei pazienti affetti da malattie rare come la Malattia di Erdheim-Chester (ECD) – in particolare quelle guidate da vie immunitarie disregolate e proliferazione mieloide clonale.
Cos’è il “Modello Barcellona”?
Il team del Dr. Juan ha sviluppato un programma di produzione di CAR-T a gestione pubblica e ospedaliera unico nel suo genere, diverso dai modelli commerciali. Questo modello enfatizza:
- Sviluppo in-house di cellule CAR-T, riducendo i costi e migliorando i tempi di risposta per i pazienti affetti da malattie critiche
- Personalizzazione dei protocolli di trattamento in base ai profili molecolari individuali, comprese le mutazioni del percorso MAPK.
- Un’infrastruttura di collaborazione tra ricercatori accademici, medici e laboratori di immunoterapia cellulare.
In un contesto di malattie rare, in cui non esistono ancora prodotti CAR-T disponibili in commercio, questa struttura è davvero promettente. Il Dr. Juan illustrerà ai partecipanti come viene costruita l’infrastruttura del suo team, come viene affrontata la selezione dei pazienti e quali segnali di sicurezza ed efficacia sono emersi nei primi studi.
Perché questo è importante per la cura di ECD e delle istiocitosi
Sebbene la terapia CAR-T non sia ancora un trattamento di prima linea per la malattia di , il suo potenziale è sempre più esplorato. Erdheim-ChesterECD è una neoplasia mieloide clonale e infiammatoria e la sua sovrapposizione con i meccanismi immunologici osservati nelle neoplasie ematologiche la rende un candidato interessante per gli interventi basati sul sistema immunitario.
Questo keynote incoraggia la comunità di ricerca di ECD a pensare oltre i confini convenzionali e aconsiderare se la logica terapeutica utilizzata nei linfomi e nelle leucemie possa un giorno essere tradotta nelle neoplasie istiocitiche.
Inoltre, il modello del Dr. Juan è profondamente collaborativo e fornisce una visione di come i centri per le malattie rare di tutto il mondo potrebbero sviluppare capacità localizzate per terapie avanzate quando le pipeline commerciali non sono ancora disponibili.
Un’opportunità rara di imparare da un pioniere
Questa presentazione non è solo un approfondimento scientifico, ma anche una chiamata strategica all’azione. I partecipanti se ne andranno con:
- Una maggiore comprensione delle piattaforme immunoterapeutiche emergenti rilevanti per ECD
- Un modello operativo che potrebbe essere adottato da altri centri accademici
- Si può capire dove possono emergere opportunità di collaborazione tra i centri di cura ECD e i centri di immunoterapia.
Poiché l’interesse globale per le terapie immuno-modulanti continua a crescere, questa sessione offre uno sguardo tempestivo sulla direzione che sta prendendo la scienza e su come la comunità di ECD può partecipare alla conversazione.