הרצאה מרכזית: ד"ר מאנל חואן

כותרת: אימונותרפיות של תאי CAR-T – קידום טיפולים מעבר לסרטן המטולוגי באמצעות מודל ברצלונה
שעה: 9:00 בבוקר – 9:30 בבוקר
מיקום: אולם בית החולים האוניברסיטאי בלוויטג'

אחד המושבים המצופים ביותר בסימפוזיון הרפואי ECDGA 2025 יועבר על ידי ד"ר מאנל חואן , אימונולוג חלוץ שעבודתו מסייעת לדמיין מחדש את טווח הטיפולים בתאי CAR-T מעבר ליישומים מסורתיים של סרטן. נאום הפתיחה שלו, שיתקיים בעיר הולדתו ברצלונה, יספק מבט מעמיק על מה שמכונה "מודל ברצלונה" – גישה מתקדמת ותרגומית לתכנון, ייצור ויישום של תאי CAR-T.

הרחבת טיפול CAR-T: מאונקולוגיה להפרעות חיסוניות

טיפול בתאי CAR-T היה, במשך שנים, בחזית הטיפול בסרטן המטולוגי. אך יישומו הוגבל במידה רבה לסוגי סרטן דם ספציפיים – עד כה. עבודתו של ד"ר חואן בוחנת כיצד ניתן להנדס את CAR-T עבור אינדיקציות לא ממאירות ולא מסורתיות , כולל הפרעות עם גורמים דלקתיים וגורמים חיסוניים , כגון היסטיוציטוזות.

עבור קלינאים וחוקרים המשתתפים בסימפוזיון הרפואי השנה, נאום מרכזי זה מספק מסגרת יקרת ערך להבנת האופן שבו עתיד הטיפול התאי עשוי להצטלב עם צרכיהם של חולים החיים עם מחלות נדירות כמו מחלת Erdheim-Chester ( ECD ) – במיוחד אלו המונעות על ידי מסלולי חיסון לא מווסתים וריבוי מיאלואידים שבטיים.

מהו "מודל ברצלונה"?

הצוות של ד"ר חואן פיתח תוכנית ייצור CAR-T ייחודית המנוהלת על ידי בתי חולים, המובחנת ממודלים מסחריים. מודל זה מדגיש:

• פיתוח פנימי של תאי CAR-T , הפחתת עלויות ושיפור זמני תגובה עבור חולים במצב קריטי
• התאמה אישית של פרוטוקולי טיפול המבוססים על פרופילים מולקולריים אישיים, כולל מוטציות במסלול MAPK
• תשתית שיתופית בין חוקרים אקדמיים, קלינאים ומעבדות אימונותרפיה תאית

במסגרת מחלות נדירות, שבהן ייתכן שמוצרי CAR-T זמינים מסחרית עדיין אינם קיימים, מסגרת זו מציעה פוטנציאל אמיתי. ד"ר חואן ידריך את המשתתפים כיצד נבנית התשתית של הצוות שלו, כיצד ניגשים לבחירת מטופלים, ואילו אותות בטיחות ויעילות עלו במחקרים מוקדמים.

למה זה חשוב לטיפול ECD ובהיסטיוציטוזיס

למרות שטיפול CAR-T עדיין אינו טיפול ראשוני למחלת Erdheim-Chester , הפוטנציאל שלו נחקר יותר ויותר. ECD היא גידול מיאלואידי דלקתי שבטי , והחפיפה שלו עם המנגנונים החיסוניים הנראים בגידולים המטולוגיים הופכת אותו למועמד משכנע להתערבויות מבוססות מערכת החיסון.

נאום מרכזי זה מעודד את קהילת המחקר של ECD לחשוב מעבר לגבולות המקובלים – לשקול האם ההיגיון הטיפולי המשמש בלימפומה ולוקמיה עשוי להיות מתורגם יום אחד לגידולים היסטיוציטיים.

יתר על כן, המודל של ד"ר חואן מבוסס על שיתוף פעולה עמוק, ומספק חזון כיצד מרכזים למחלות נדירות ברחבי העולם עשויים לפתח יכולת מקומית לטיפולים מתקדמים כאשר צינורות טיפול מסחריים אינם זמינים עדיין.

הזדמנות נדירה ללמוד מפורץ דרך

מצגת זו אינה רק בחינה מדעית מעמיקה, אלא גם קריאה אסטרטגית לפעולה. המשתתפים יסיימו עם:

• הבנה טובה יותר של פלטפורמות אימונותרפיות מתפתחות הרלוונטיות ל- ECD
• מודל תפעולי שניתן לאמץ על ידי מרכזים אקדמיים אחרים
• תובנות לגבי אפשרויות מחקר שיתופיות העשויות לצוץ בין מרכזי טיפול ECD ומרכזי אימונותרפיה

ככל שהעניין העולמי בטיפולים המווסתים את מערכת החיסון ממשיך לגדול, מושב זה מציע מבט עדכני על כיוון ההתפתחות של המדע – וכיצד קהילת ECD יכולה להיות חלק מהשיח.