[et_pb_section fb_built=”1″ _builder_version=”4.27.6″ _module_preset=”default” background_image=”https:\/\/www.erdheim-chester.org\/wp-content\/uploads\/2024\/12\/Untitled-design-96-1.png” background_position=”bottom_center” background_vertical_offset=”20%” custom_padding=”15px||15px||true|false” background_last_edited=”on|desktop” background_position_tablet=”bottom_right” background_position_phone=”center_right” global_module=”28071″ global_colors_info=”{}”][et_pb_row _builder_version=”4.27.4″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_column type=”4_4″ _builder_version=”4.27.4″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”][et_pb_heading title=”@ET-DC@eyJkeW5hbWljIjp0cnVlLCJjb250ZW50IjoicG9zdF90aXRsZSIsInNldHRpbmdzIjp7ImJlZm9yZSI6IiIsImFmdGVyIjoiIn19@” _builder_version=”4.27.4″ _dynamic_attributes=”title” _module_preset=”default” title_font=”–et_global_heading_font|300|||||||” title_text_color=”#FFFFFF” title_font_size=”40px” custom_margin=”||3px|||” title_font_size_tablet=”” title_font_size_phone=”25px” title_font_size_last_edited=”on|phone” global_colors_info=”{}”][\/et_pb_heading][et_pb_button button_url=”https:\/\/www.erdheim-chester.org\/pt-br\/entre-em-contato-conosco\/” button_text=”Entre em contato conosco” _builder_version=”4.27.4″ _module_preset=”default” custom_button=”on” button_text_size=”15px” button_text_color=”#C02E43″ button_bg_color=”rgba(10,22,64,0.53)” button_border_width=”0px” button_icon=”||divi||400″ button_icon_color=”#C02E43″ button_icon_placement=”left” button_on_hover=”off” global_colors_info=”{}” filter_opacity__hover_enabled=”on|hover” filter_opacity__hover=”70%”][\/et_pb_button][\/et_pb_column][\/et_pb_row][\/et_pb_section][et_pb_section fb_built=”1″ admin_label=”section” _builder_version=”4.16″ global_colors_info=”{}”][et_pb_row admin_label=”fila” _builder_version=”4.16″ background_size=”initial” background_position=”top_left” background_repeat=”repeat” global_colors_info=”{}”][et_pb_column type=”4_4″ _builder_version=”4.16″ custom_padding=”|||” global_colors_info=”{}” custom_padding__hover=”|||”][et_pb_button button_url=”https:\/\/www.erdheim-chester.org\/pt-br\/estudos-e-testes\/#trials” button_text=”Consulte Estudos e testes abertos” _builder_version=”4.27.4″ _module_preset=”default” custom_margin=”||19px|||” global_colors_info=”{}”][\/et_pb_button][et_pb_text admin_label=”Text” _builder_version=”4.27.6″ background_size=”initial” background_position=”top_left” background_repeat=”repeat” hover_enabled=”0″ global_colors_info=”{}” sticky_enabled=”0″]H\u00e1 ensaios\/estudos em andamento no ECD que est\u00e3o aceitando pacientes do ECD.<\/p>\n
Mesmo que voc\u00ea ou seu ente querido n\u00e3o estejam localizados perto de um centro de estudos, voc\u00ea ou o m\u00e9dico respons\u00e1vel pelo tratamento s\u00e3o incentivados a conversar com um dos pesquisadores envolvidos em um estudo antes do tratamento. Isso permitir\u00e1 que voc\u00ea se beneficie de algumas das principais pesquisas no mundo em r\u00e1pida mudan\u00e7a dos tratamentos<\/a> ECD. <\/p>\n A pesquisa ECD envolve estudos observacionais e ensaios cl\u00ednicos. Os estudos observacionais n\u00e3o testam<\/a> tratamentos<\/a>, mas observam os pacientes e seus resultados ao longo do tempo para desenvolver uma hip\u00f3tese que pode ent\u00e3o ser testada por meio de um ensaio cl\u00ednico. Tanto os estudos observacionais quanto os ensaios cl\u00ednicos precisam do envolvimento dos pacientes para realizar a pesquisa necess\u00e1ria para aprender mais sobre ECD<\/a>. Um registro \u00e9 um tipo de estudo observacional que geralmente coleta informa\u00e7\u00f5es muito detalhadas sobre os pacientes. <\/p>\n Atualmente, h\u00e1 ensaios cl\u00ednicos abertos para o tratamento com ECD. As vantagens para um paciente ao participar de um estudo incluem: <\/p>\n As vantagens para a comunidade ECD como um todo quando um paciente \u00e9 inclu\u00eddo em um estudo incluem:<\/p>\n Novos medicamentos nos Estados Unidos s\u00e3o testados em ensaios cl\u00ednicos (estudos de pesquisa) para determinar se s\u00e3o seguros, se podem tratar com sucesso uma condi\u00e7\u00e3o m\u00e9dica espec\u00edfica e qual deve ser a dosagem sugerida. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA analisa os resultados dos ensaios cl\u00ednicos para determinar se o medicamento \u00e9 um tratamento seguro e eficaz. Quando a FDA aprova um tratamento para uma determinada condi\u00e7\u00e3o, o acesso a esse tratamento se torna muito mais f\u00e1cil para a maioria dos pacientes. Processos semelhantes s\u00e3o usados em outros pa\u00edses. <\/p>\n Os ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o uma ferramenta de pesquisa fundamental para o avan\u00e7o do conhecimento m\u00e9dico e do atendimento ao paciente. ECD Os estudos cl\u00ednicos determinam se um tratamento \u00e9 seguro e eficaz para ECD pacientes. Os estudos cl\u00ednicos produzem os melhores dados dispon\u00edveis para a tomada de decis\u00f5es na \u00e1rea da sa\u00fade. <\/p>\n O objetivo dos ensaios cl\u00ednicos \u00e9 testar um medicamento de forma muito detalhada, da mesma maneira para todos os participantes, portanto os estudos seguem padr\u00f5es cient\u00edficos rigorosos. Esses padr\u00f5es protegem os pacientes e ajudam a produzir resultados confi\u00e1veis do estudo. Um protocolo de ensaio cl\u00ednico descreve que tipos de pacientes podem participar da pesquisa, ou seja, quem \u00e9 eleg\u00edvel. Cada estudo deve incluir apenas pessoas que se encaixem nos par\u00e2metros declarados para esse estudo (os crit\u00e9rios de elegibilidade). Os crit\u00e9rios de elegibilidade diferem de estudo para estudo. Eles incluem fatores como a idade do paciente, o tipo e o est\u00e1gio da doen\u00e7a e se o paciente j\u00e1 fez tratamentos<\/a> espec\u00edficos ou tem outros problemas de sa\u00fade. <\/p>\n Durante um ensaio cl\u00ednico, m\u00e9dicos, enfermeiros, assistentes sociais e outros profissionais de sa\u00fade podem fazer parte da sua equipe de tratamento. Eles monitorar\u00e3o sua sa\u00fade de perto. Voc\u00ea pode fazer mais testes e exames m\u00e9dicos do que faria se n\u00e3o tivesse participado de um ensaio cl\u00ednico. Algumas pessoas precisar\u00e3o viajar ou ficar em hospitais para participar de ensaios cl\u00ednicos. Os ensaios cl\u00ednicos ECD est\u00e3o ocorrendo atualmente em centros m\u00e9dicos e consult\u00f3rios m\u00e9dicos nos EUA e na Europa. Quase sempre, os ensaios cl\u00ednicos fornecem o medicamento gratuitamente; no entanto, o restante dos cuidados m\u00e9dicos (consultas, exames, coletas de sangue) \u00e9 cobrado do seguro em pa\u00edses onde os cuidados de sa\u00fade s\u00e3o pagos por seguro (como os EUA). \u00c9 muito raro que os ensaios cl\u00ednicos ECD forne\u00e7am apoio financeiro para viagem e acomoda\u00e7\u00e3o, portanto deve-se esperar pagar por isso ou buscar assist\u00eancia de funda\u00e7\u00f5es beneficentes. <\/p>\n Participar de um ensaio cl\u00ednico pode trazer muitos benef\u00edcios. Por exemplo, voc\u00ea pode ter acesso a novos tratamentos<\/a> que n\u00e3o est\u00e3o amplamente dispon\u00edveis ou que podem n\u00e3o estar dispon\u00edveis fora de um estudo. Se um novo tratamento for comprovadamente eficaz e voc\u00ea estiver no grupo que o recebe, voc\u00ea pode estar entre os primeiros a se beneficiar. Voc\u00ea tamb\u00e9m ter\u00e1 o apoio de uma equipe de profissionais de sa\u00fade, que provavelmente monitorar\u00e1 sua sa\u00fade de perto. <\/p>\n Mesmo que voc\u00ea n\u00e3o se beneficie diretamente dos resultados do ensaio cl\u00ednico do qual participa, as informa\u00e7\u00f5es coletadas podem ajudar outras pessoas e contribuir para o conhecimento cient\u00edfico. As pessoas que participam de ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o vitais para o processo de melhoria dos cuidados m\u00e9dicos. Muitas pessoas se voluntariam<\/a> porque querem ajudar os outros. <\/p>\n Voc\u00ea deve se informar sobre os riscos e benef\u00edcios de qualquer estudo cl\u00ednico antes de concordar em participar do estudo. Converse com seu m\u00e9dico sobre estudos espec\u00edficos nos quais voc\u00ea est\u00e1 interessado. <\/p>\n Quando a FDA se certifica de que o medicamento funciona e \u00e9 seguro, ela e o fabricante do medicamento criam um relat\u00f3rio chamado r\u00f3tulo do medicamento. Esse relat\u00f3rio fornece informa\u00e7\u00f5es muito espec\u00edficas sobre o medicamento. A FDA aprova o relat\u00f3rio (r\u00f3tulo), que fornece as informa\u00e7\u00f5es necess\u00e1rias aos profissionais de sa\u00fade que prescrevem ou vendem o medicamento. <\/p>\n Nos EUA, quando um medicamento \u00e9 usado de uma forma diferente daquela descrita no r\u00f3tulo do medicamento aprovado pela FDA, diz-se que \u00e9 um uso “off-label”. Isso pode significar que o medicamento \u00e9: <\/p>\n Alguns tratamentos<\/a> ECD s\u00e3o aprovados pela FDA, e outros n\u00e3o. Os que n\u00e3o s\u00e3o aprovados para ECD s\u00e3o considerados uso off-label. Os tratamentos<\/a> ECD off-label s\u00e3o tratamentos<\/a> aprovados para uso em outras doen\u00e7as, mas n\u00e3o aprovados para o tratamento de ECD. Isso \u00e9 legal nos Estados Unidos e em muitos outros pa\u00edses. O uso off-label de medicamentos \u00e9 comum no tratamento de doen\u00e7as raras. <\/p>\n O maior problema com o uso off-label de medicamentos \u00e9 obter aprova\u00e7\u00e3o de um pagador (seguradora) para reembolsar o uso off-label. Muitas seguradoras n\u00e3o pagar\u00e3o por um medicamento caro usado de uma forma que n\u00e3o esteja listada no r\u00f3tulo aprovado do medicamento. Elas fazem isso com base no argumento de que seu uso \u00e9 \u201cexperimental\u201d ou \u201cinvestigativo\u201d. Esse \u00f4nus financeiro pode colocar uma enorme press\u00e3o sobre pacientes e fam\u00edlias, especialmente quando o custo dos tratamentos<\/a> off-label \u00e9 muito alto. <\/p>\n No tratamento do c\u00e2ncer, essas quest\u00f5es foram amplamente abordadas por meio da legisla\u00e7\u00e3o federal de 1993, que exige que os seguros cubram terapias contra o c\u00e2ncer clinicamente adequadas. Essa lei inclui usos off-label se o tratamento tiver sido testado em estudos de pesquisa cuidadosos e descrito em livros de refer\u00eancia de medicamentos ou revistas m\u00e9dicas bem conceituadas. Em 2008, as regras do Medicare foram alteradas para cobrir mais usos off-label de medicamentos para tratamento de c\u00e2ncer. <\/p>\n Ainda assim, as leis e regulamentos de cobertura de planos de sa\u00fade s\u00e3o complexos. Se o seu m\u00e9dico estiver pensando em uso off-label de medicamentos, voc\u00ea e seu m\u00e9dico devem verificar cuidadosamente a cobertura do seu plano de sa\u00fade. Diferentes pagadores de seguro t\u00eam abordagens diferentes para pagar por medicamentos off-label e aprovar\u00e3o ou negar\u00e3o solicita\u00e7\u00f5es com base em conjuntos de requisitos que variam de um seguro para outro. Se a cobertura for negada, pode ajudar se o m\u00e9dico enviar \u00e0 seguradora c\u00f3pias de artigos de peri\u00f3dicos revisados por pares ou outras fontes respeitadas que apoiem o uso off-label. A ECD Global Alliance tem prazer em ajudar as equipes m\u00e9dicas com isso. (Consulte nossa p\u00e1gina Apresenta\u00e7\u00e3o de recursos ao pagador<\/a>.) [\/et_pb_text][et_pb_text _builder_version=”4.27.6″ _module_preset=”default” hover_enabled=”0″ sticky_enabled=”0″]<\/p>\n \u00daltima atualiza\u00e7\u00e3o:<\/strong> 17\/03\/2026<\/p>\n [\/et_pb_text][et_pb_text module_id=”trials” _builder_version=”4.27.4″ _module_preset=”default” global_colors_info=”{}”]<\/p>\n [\/et_pb_text][\/et_pb_column][\/et_pb_row][\/et_pb_section]<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" H\u00e1 ensaios\/estudos em andamento no ECD que est\u00e3o aceitando pacientes do ECD. 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Ensaios cl\u00ednicos<\/h3>\n
\n
\n
Saiba mais sobre os ensaios cl\u00ednicos<\/h3>\n
Finalidade<\/h3>\n
O que voc\u00ea espera<\/h3>\n
Benef\u00edcios<\/h3>\n
Ajude os outros<\/h3>\n
Os estudos cl\u00ednicos t\u00eam riscos e algumas desvantagens, como as seguintes.<\/h3>\n
\n
Uso de medicamentos off-label<\/h3>\n
\n
Estudos e ensaios abertos atuais em ECD <\/h2>\n
\n\n
\n\t #<\/strong><\/th> NCT#<\/strong><\/th> Name of Study<\/strong><\/th> Purpose<\/strong><\/th> Type of Study<\/strong><\/th> Selection<\/strong><\/th> Age Requirement<\/strong><\/th> Care Center \/ Contact<\/strong><\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n\n \n\t 1<\/td> NCT05915208<\/a><\/td> Histiocytic Disorder Follow-up Study<\/td> To understand the health problems experienced by individuals with ECD and other histiocytic disorders.<\/td> Surveys only
\nObservational
\nRetrospective<\/td>English survey completion (online, on phone, or on paper) from the comfort of your home.<\/td> 18 \u2013 89 years old<\/td> University of Alabama at Birmingham
\nBirmingham, AL USA
\nGaurav Goyal, MD
\nhistio@uabmc.edu
\n+1-866-438-1640<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 2<\/td> NCT03329274<\/a><\/td> Registry for Patients with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytoses<\/td> Determine what kinds of health problems are caused by histiocytosis, what happens as a result of different treatments, and how ECD affects people's lives, their feelings and their attitudes.<\/td> Surveys & medical records
\nObservational
\nProspective<\/td>Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm<\/td> 18 years and older<\/td> MSKCC
\nNew York City, NY USA
\nEli Diamond, MD
\ndiamone1@mskcc.org
\n+1- 212-610-0243<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 3<\/td> NCT03990428<\/a><\/td> Supportive Care Needs of Caregivers of People with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytic Diseases<\/td> Determine the supportive care needs of informal caregivers of people with Erdheim-Chester disease and other histiocytic diseases<\/td> Online surveys
\nObservational
\nProspective<\/td>Self id\u2019d unpaid support person for ECD, LCH, RDD, or JXG patient<\/td> 18 years and older<\/td> MSKCC
\nNew York City, NY USA
\nEli Diamond, MD
\ndiamone1@mskcc.org
\n+1- 212-610-0243<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 4<\/td> NCT03017820<\/a><\/td> VSV-hIFNbeta-NIS in Treating Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, Acute Myeloid Leukemia or Lymphoma<\/td> Studies the best dose and side effects of recombinant vesicular stomatitis virus carrying the human NIS and IFN beta genes as a way to to kill cancer cells without damaging normal cells. For patients whose prior treatment did not help<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td> 18 years and older<\/td> Mayo Clinic in Rochester
\nRochester, MN USA
\nNora Bennani, MD
\nRonald Go, MD
\ngo.ronald@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 5<\/td> NCT06712810<\/a><\/td> Q702 for the treatment of patients with hematologic malignancies<\/td> Evaluates the side effects and best dose of Q702 for patients whose prior treatment did not help.<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm<\/td> 18 years and older<\/td> Mayo Clinic, Rochester, MN USA
\nJithma Abeykoon, MD
\nAbeykoon.jithma@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 6<\/td> NCT04640779<\/a><\/td> Low-Dose Selinexor and Choline Salicylate for Non-Hodgkin or Hodgkin Lymphoma, Histiocytic\/Dendritic Cell Neoplasm, or Relapsed or Refractory Multiple Myeloma<\/td> Evaluates the side effects and best dose of choline salicylate given together for patients whose prior treatment did not help.<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td> 18 years and older<\/td> Mayo Clinic in Rochester
\nRochester, MN USA
\nJonas Paludo, M.D.
\nRonald Go, MD
\ngo.ronald@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 7<\/td> NCT06153173<\/a><\/td> Mirdametinib in Histiocytic Disorders<\/td> Determine if treatment with mirdametinib in patients with histiocytic disorders will be better than current treatments and with fewer side effects.<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Diagnosis of histiocytic neoplasm confirmed by a Cincinnati Children's Hospital pathologist. Exception for those with isolated pituitary\/CNS disease where biopsy is not feasible.<\/td> 2 years and older<\/td> Children's Hospital Medical Center
\nCincinnati, Ohio USA
\nMonica Trapp
\nmonica.trapp@cchmc.org
\nAshish Kumar, MD, PhD
\n+1-513-803-8574<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 8<\/td> NCT06411821<\/a><\/td> Phase 2 Trial of Ulixertinib for Patients with Histiocytic Neoplasms<\/td> Clinical trial of oral ERK inhibitor<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Any histiocytic neoplasm<\/td> 18 years and older<\/td> MSKCC
\nNYC, NY USA
\nEli Diamond, MD
\ndiamone1@mskcc.org<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 9<\/td> NCT04079179<\/a><\/td> Cobimetinib in Refractory Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), and Other Histiocytic Disorders (NACHO-COBI)<\/td> Study of cobimetinib in children and adults with LCH and other histiocytic diorders.<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td> 6 months and older<\/td> NACHO (Baltimore, Dallas, DC, Houston, Madison, Memphis, Orange, ??)
\nTexas Children\u2019s Hospital
\nHouston, TX USA
\nCarl Allen, MD
\nceallen@texaschildrens.org
\n+1-832-822-4242<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 10<\/td> NCT05768178<\/a><\/td> Vemurafenib in Combination With Cobimetinib in Adult Patients With BRAF Positive Cancers.<\/td> Evaluate the efficacy of vemurafenib and cobimetinib in adult patients with rare cancers with BRAF V600 mutations.<\/td> Clinical Trial
\nInterventional Treatment<\/td>BRAF V600E<\/td> 16 years and older<\/td> Multiple UK Hospitals
\nIncluding Leeds General Infirmary
\nLeeds, UK
\nMartin Elliott, MBBS
\nMartin.elliott1@nhs.net
\n0113 392 8779<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 11<\/td> NCT04943198<\/a><\/td> Optimization of the time and dosage of vemurafenib in BRAF+ juvenile patients with refractory histiocytosis<\/td> Determine the optimal dosing of vemurafenib<\/td> Clinical Trial<\/td> BRAF-mutated histiocytic neoplasms relapsed\/refractory to prior treatments<\/td> 1-18 years<\/td> Warsaw, Poland
\nKatarzyna Maleszewska
\nPhone Number:\u00a0+48 22 32 77 205
\nEmail Address:\u00a0klinika.onkologii@imid.med.pl<\/td>\n<\/tr>\n\n\t 12<\/td> NCT04943224<\/a><\/td> Optimization of the time and dosage of trametinib in BRAF negative juvenile patients<\/td> Determine the optimal dosing of trametinib<\/td> Clinical Trial<\/td> BRAF-unmutated histiocytic neoplasms or relapsed\/refractory BRAF-mutated previously treated with vemurafenib<\/td> 1-18 years<\/td> Warsaw, Poland
\nKatarzyna Maleszewska
\nPhone Number:\u00a0+48 22 32 77 205
\nEmail Address:\u00a0klinika.onkologii@imid.med.pl<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n\n<\/div>\n