{"id":55903,"date":"2014-11-20T08:26:44","date_gmt":"2014-11-20T14:26:44","guid":{"rendered":"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/etudes-et-essais\/"},"modified":"2026-06-23T15:15:23","modified_gmt":"2026-06-23T20:15:23","slug":"etudes-et-essais","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/etudes-et-essais\/","title":{"rendered":"\u00c9tudes et essais"},"content":{"rendered":"<p>[et_pb_section fb_built=\u00a0\u00bb1&Prime; _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.6&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb background_image=\u00a0\u00bbhttps:\/\/www.erdheim-chester.org\/wp-content\/uploads\/2024\/12\/Untitled-design-96-1.png\u00a0\u00bb background_position=\u00a0\u00bbbottom_center\u00a0\u00bb background_vertical_offset=\u00a0\u00bb20%\u00a0\u00bb custom_padding=\u00a0\u00bb15px||15px||true|false\u00a0\u00bb background_last_edited=\u00a0\u00bbon|desktop\u00a0\u00bb background_position_tablet=\u00a0\u00bbbottom_right\u00a0\u00bb background_position_phone=\u00a0\u00bbcenter_right\u00a0\u00bb global_module=\u00a0\u00bb28071&Prime; global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][et_pb_row _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][et_pb_column type=\u00a0\u00bb4_4&Prime; _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][et_pb_heading title=\u00a0\u00bb@ET-DC@eyJkeW5hbWljIjp0cnVlLCJjb250ZW50IjoicG9zdF90aXRsZSIsInNldHRpbmdzIjp7ImJlZm9yZSI6IiIsImFmdGVyIjoiIn19@\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _dynamic_attributes=\u00a0\u00bbtitle\u00a0\u00bb _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb title_font=\u00a0\u00bb&#8211;et_global_heading_font|300|||||||\u00a0\u00bb title_text_color=\u00a0\u00bb#FFFFFF\u00a0\u00bb title_font_size=\u00a0\u00bb40px\u00a0\u00bb custom_margin=\u00a0\u00bb||3px|||\u00a0\u00bb title_font_size_tablet=\u00a0\u00bb\u00a0\u00bb title_font_size_phone=\u00a0\u00bb25px\u00a0\u00bb title_font_size_last_edited=\u00a0\u00bbon|phone\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][\/et_pb_heading][et_pb_button button_url=\u00a0\u00bbhttps:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/contactez-nous\/\u00a0\u00bb button_text=\u00a0\u00bbContactez nous\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb custom_button=\u00a0\u00bbon\u00a0\u00bb button_text_size=\u00a0\u00bb15px\u00a0\u00bb button_text_color=\u00a0\u00bb#C02E43&Prime; button_bg_color=\u00a0\u00bbrgba(10,22,64,0.53)\u00a0\u00bb button_border_width=\u00a0\u00bb0px\u00a0\u00bb button_icon=\u00a0\u00bb&#xe60f;||divi||400&Prime; button_icon_color=\u00a0\u00bb#C02E43&Prime; button_icon_placement=\u00a0\u00bbleft\u00a0\u00bb button_on_hover=\u00a0\u00bboff\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb filter_opacity__hover_enabled=\u00a0\u00bbon|hover\u00a0\u00bb filter_opacity__hover=\u00a0\u00bb70%\u00a0\u00bb][\/et_pb_button][\/et_pb_column][\/et_pb_row][\/et_pb_section][et_pb_section fb_built=\u00a0\u00bb1&Prime; admin_label=\u00a0\u00bbsection\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.16&Prime; global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][et_pb_row admin_label=\u00a0\u00bbrang\u00e9e\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.16&Prime; background_size=\u00a0\u00bbinitial\u00a0\u00bb background_position=\u00a0\u00bbtop_left\u00a0\u00bb background_repeat=\u00a0\u00bbrepeat\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][et_pb_column type=\u00a0\u00bb4_4&Prime; _builder_version=\u00a0\u00bb4.16&Prime; custom_padding=\u00a0\u00bb|||\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb custom_padding__hover=\u00a0\u00bb|||\u00a0\u00bb][et_pb_button button_url=\u00a0\u00bbhttps:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/etudes-et-essais\/#trials\u00a0\u00bb button_text=\u00a0\u00bbVoir \u00c9tudes et essais en cours\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb custom_margin=\u00a0\u00bb||19px|||\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb][\/et_pb_button][et_pb_text admin_label=\u00a0\u00bbText\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.6&Prime; background_size=\u00a0\u00bbinitial\u00a0\u00bb background_position=\u00a0\u00bbtop_left\u00a0\u00bb background_repeat=\u00a0\u00bbrepeat\u00a0\u00bb hover_enabled=\u00a0\u00bb0&Prime; global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb sticky_enabled=\u00a0\u00bb0&Prime;]Il existe des essais\/\u00e9tudes en cours sur ECD qui acceptent actuellement des patients sur ECD.<\/p>\n<p>M\u00eame si vous ou votre proche ne vous trouvez pas \u00e0 proximit\u00e9 d\u2019un centre d\u2019essai\/\u00e9tude, vous ou le m\u00e9decin traitant \u00eates encourag\u00e9s \u00e0 parler \u00e0 l\u2019un des chercheurs impliqu\u00e9s dans un essai\/\u00e9tude avant le traitement. Cela vous permettra de b\u00e9n\u00e9ficier de certaines des recherches de pointe dans le monde en pleine \u00e9volution des <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> ECD. <\/p>\n<h3>\u00c9tudes<\/h3>\n<p>La recherche sur l\u2019ECD implique des \u00e9tudes d\u2019observation et des essais cliniques. Les \u00e9tudes d\u2019observation ne <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/?page_id=114454\">testent<\/a> pas les <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a>, mais observent plut\u00f4t les patients et leurs r\u00e9sultats au fil du temps afin de d\u00e9velopper une hypoth\u00e8se qui pourra ensuite \u00eatre test\u00e9e dans le cadre d\u2019un essai clinique. Les \u00e9tudes d\u2019observation comme les essais cliniques n\u00e9cessitent l\u2019implication des patients pour effectuer les recherches n\u00e9cessaires afin d\u2019en savoir plus <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/a-propos-de-ecd\/\">sur l\u2019ECD<\/a>. Un registre est un type d\u2019\u00e9tude d\u2019observation qui recueille souvent des informations tr\u00e8s d\u00e9taill\u00e9es sur les patients.   <\/p>\n<h3>Essais cliniques<\/h3>\n<p>Il existe actuellement des essais cliniques ouverts pour le traitement ECD. Les avantages pour un patient de participer \u00e0 un essai sont les suivants : <\/p>\n<ol>\n<li>Le traitement, ou une partie du traitement, peut \u00eatre fourni gratuitement au patient. (Parfois, les tests et les d\u00e9placements peuvent \u00e9galement \u00eatre pris en charge pendant l&rsquo;essai. Les patients doivent toujours demander quels sont les co\u00fbts inclus dans l&rsquo;essai). <\/li>\n<li>Les rendez-vous de suivi sont tr\u00e8s complets et les effets secondaires sont \u00e9troitement surveill\u00e9s et trait\u00e9s. (Lorsque les effets secondaires du traitement sont connus, les protocoles de l&rsquo;essai sont con\u00e7us pour prendre des mesures imm\u00e9diates en cas d&rsquo;apparition de ces effets). <\/li>\n<li>Souvent, si un patient commence un traitement en dehors d&rsquo;un essai utilisant un m\u00e9dicament particulier, il risque de ne pas pouvoir participer ult\u00e9rieurement \u00e0 un essai pour ce m\u00eame traitement. C&rsquo;est pourquoi il est souvent pr\u00e9f\u00e9rable de se renseigner sur les essais avant de commencer le traitement. Cependant, tout patient souhaitant participer \u00e0 un essai est encourag\u00e9 \u00e0 demander s&rsquo;il est \u00e9ligible \u00e0 tout moment, quelle que soit sa situation.  <\/li>\n<\/ol>\n<p>Les avantages pour la communaut\u00e9 ECD dans son ensemble lorsqu&rsquo;un patient est inclus dans un essai sont les suivants :<\/p>\n<ol>\n<li>Les essais peuvent conduire \u00e0 l&rsquo;approbation de la FDA ou du gouvernement pour le traitement de ECD. Avec l&rsquo;approbation du gouvernement, les payeurs seront plus susceptibles d&rsquo;approuver le paiement du traitement. <\/li>\n<li>Avec un nombre limit\u00e9 de patients ( ECD ), il est tr\u00e8s important que les donn\u00e9es relatives au traitement soient centralis\u00e9es afin de faciliter la compr\u00e9hension d&rsquo;\u00e9l\u00e9ments tels que (a) l&rsquo;efficacit\u00e9 du traitement et dans quelles circonstances, (b) la dur\u00e9e pendant laquelle les patients doivent suivre le traitement, (c) l&rsquo;existence \u00e9ventuelle d&rsquo;indicateurs pour les probl\u00e8mes de traitement qui pourraient survenir, etc.   <\/li>\n<\/ol>\n<h3>En savoir plus sur les essais cliniques<\/h3>\n<p>Aux \u00c9tats-Unis, les nouveaux m\u00e9dicaments sont test\u00e9s dans le cadre d&rsquo;essais cliniques (\u00e9tudes de recherche) afin de d\u00e9terminer s&rsquo;ils sont s\u00fbrs, s&rsquo;ils peuvent traiter avec succ\u00e8s une condition m\u00e9dicale particuli\u00e8re et quelle devrait \u00eatre la posologie sugg\u00e9r\u00e9e. La Food and Drug Administration (FDA) examine les r\u00e9sultats des essais cliniques pour d\u00e9terminer si le m\u00e9dicament est un traitement s\u00fbr et efficace. Lorsque la FDA approuve un traitement pour une pathologie donn\u00e9e, l&rsquo;acc\u00e8s \u00e0 ce traitement devient beaucoup plus facile pour la majorit\u00e9 des patients. Des processus similaires sont utilis\u00e9s dans d&rsquo;autres pays.   <\/p>\n<p>Les essais cliniques sont un outil de recherche essentiel pour faire progresser les connaissances m\u00e9dicales et les soins aux patients. ECD Les essais cliniques d\u00e9terminent si un traitement est s\u00fbr et efficace pour les patients du site ECD. Les essais cliniques produisent les meilleures donn\u00e9es disponibles pour la prise de d\u00e9cision en mati\u00e8re de soins de sant\u00e9.  <\/p>\n<h3>Objectif<\/h3>\n<p>Le but des essais cliniques est de tester un m\u00e9dicament de mani\u00e8re tr\u00e8s d\u00e9taill\u00e9e et identique pour tous les participants ; les \u00e9tudes suivent donc des normes scientifiques strictes. Ces normes prot\u00e8gent les patients et aident \u00e0 produire des r\u00e9sultats d\u2019\u00e9tude fiables. Un protocole d\u2019essai clinique d\u00e9crit quels types de patients peuvent participer \u00e0 la recherche, autrement dit, qui est \u00e9ligible. Chaque essai ne doit inclure que des personnes correspondant aux param\u00e8tres indiqu\u00e9s pour cette \u00e9tude (les crit\u00e8res d\u2019\u00e9ligibilit\u00e9). Les crit\u00e8res d\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 varient d\u2019un essai \u00e0 l\u2019autre. Ils incluent des facteurs tels que l\u2019\u00e2ge du patient, le type et le stade de la maladie, et si le patient a re\u00e7u des <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> sp\u00e9cifiques ou pr\u00e9sente d\u2019autres probl\u00e8mes de sant\u00e9.     <\/p>\n<h3>\u00c0 quoi s&rsquo;attendre<\/h3>\n<p>Pendant un essai clinique, des m\u00e9decins, infirmiers\/\u00e8res, travailleurs sociaux et autres professionnels de sant\u00e9 peuvent faire partie de votre \u00e9quipe de soins. Ils surveilleront votre sant\u00e9 de pr\u00e8s. Vous pourriez avoir plus de tests et d\u2019examens m\u00e9dicaux que si vous n\u2019aviez pas particip\u00e9 \u00e0 un essai clinique. Certaines personnes devront se d\u00e9placer ou s\u00e9journer \u00e0 l\u2019h\u00f4pital pour participer \u00e0 des essais cliniques. Des essais cliniques ECD ont actuellement lieu dans des centres m\u00e9dicaux et des cabinets m\u00e9dicaux aux \u00c9tats-Unis et en Europe. Presque tout le temps, les essais cliniques fournissent le m\u00e9dicament gratuitement ; toutefois, le reste des soins m\u00e9dicaux (consultations, scanners, prises de sang) est factur\u00e9 \u00e0 l\u2019assurance dans les pays o\u00f9 les soins de sant\u00e9 sont pay\u00e9s par assurance (comme aux \u00c9tats-Unis). Il est tr\u00e8s rare que les essais cliniques ECD offrent un soutien financier pour les d\u00e9placements et l\u2019h\u00e9bergement ; il faut donc s\u2019attendre \u00e0 les payer soi-m\u00eame ou \u00e0 demander de l\u2019aide \u00e0 des fondations caritatives.      <\/p>\n<h3>Avantages<\/h3>\n<p>Participer \u00e0 un essai clinique peut pr\u00e9senter de nombreux avantages. Par exemple, vous pouvez avoir acc\u00e8s \u00e0 de nouveaux <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> qui ne sont pas largement disponibles ou qui peuvent ne pas \u00eatre disponibles du tout en dehors d\u2019un essai. Si un nouveau traitement s\u2019av\u00e8re efficace et que vous \u00eates dans le groupe qui le re\u00e7oit, vous pourriez \u00eatre parmi les premiers \u00e0 en b\u00e9n\u00e9ficier. Vous b\u00e9n\u00e9ficierez \u00e9galement du soutien d\u2019une \u00e9quipe de professionnels de sant\u00e9, qui surveillera probablement votre sant\u00e9 de pr\u00e8s.   <\/p>\n<h3>Aidez les autres<\/h3>\n<p>M\u00eame si vous ne b\u00e9n\u00e9ficiez pas directement des r\u00e9sultats de l\u2019essai clinique auquel vous participez, les informations recueillies peuvent aider d\u2019autres personnes et enrichir les connaissances scientifiques. Les personnes qui participent \u00e0 des essais cliniques sont essentielles au processus d\u2019am\u00e9lioration des soins m\u00e9dicaux. Beaucoup de gens se portent <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/benevole\/\">volontaires<\/a> parce qu\u2019ils veulent aider les autres.  <\/p>\n<h3>Les essais cliniques pr\u00e9sentent des risques et des inconv\u00e9nients, tels que les suivants.<\/h3>\n<ul>\n<li>Les nouvelles strat\u00e9gies et les <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> \u00e9tudi\u00e9s ne sont pas toujours meilleurs que la norme de soins actuelle.<\/li>\n<li>M\u00eame si une nouvelle approche profite \u00e0 certains participants, elle peut ne pas vous convenir.<\/li>\n<li>Un nouveau traitement peut avoir des effets secondaires ou des risques que les m\u00e9decins ne connaissent pas ou auxquels ils ne s&rsquo;attendent pas.<\/li>\n<li>Les assurances sant\u00e9 et les prestataires ne couvrent g\u00e9n\u00e9ralement pas les co\u00fbts de soins des patients dans le cadre des essais cliniques. Si vous envisagez de participer \u00e0 un essai clinique, renseignez-vous \u00e0 l\u2019avance sur les co\u00fbts et la couverture du traitement ainsi que sur les d\u00e9placements vers le centre m\u00e9dical. <\/li>\n<\/ul>\n<p>Vous devez vous renseigner sur les risques et les avantages d&rsquo;un essai clinique avant d&rsquo;accepter d&rsquo;y participer. Discutez avec votre m\u00e9decin des essais sp\u00e9cifiques qui vous int\u00e9ressent. <\/p>\n<p>Une fois que la FDA est convaincue de l&rsquo;efficacit\u00e9 et de l&rsquo;innocuit\u00e9 du m\u00e9dicament, elle r\u00e9dige, en collaboration avec le fabricant, un rapport appel\u00e9 \u00e9tiquette du m\u00e9dicament. Ce rapport fournit des informations tr\u00e8s sp\u00e9cifiques sur le m\u00e9dicament. La FDA approuve le rapport (\u00e9tiquette), qui fournit les informations n\u00e9cessaires aux professionnels de la sant\u00e9 qui prescrivent ou vendent le m\u00e9dicament.  <\/p>\n<h3>Utilisation de m\u00e9dicaments en dehors de l&rsquo;\u00e9tiquetage<\/h3>\n<p>Aux \u00c9tats-Unis, lorsqu&rsquo;un m\u00e9dicament est utilis\u00e9 d&rsquo;une mani\u00e8re diff\u00e9rente de celle d\u00e9crite dans la notice approuv\u00e9e par la FDA, on dit qu&rsquo;il s&rsquo;agit d&rsquo;une utilisation \u00ab\u00a0non conforme \u00e0 l&rsquo;\u00e9tiquetage\u00a0\u00bb. Cela peut signifier que le m\u00e9dicament est : <\/p>\n<ul>\n<li>Utilis\u00e9 pour une maladie ou un \u00e9tat pathologique diff\u00e9rent<\/li>\n<li>Donn\u00e9 d&rsquo;une mani\u00e8re diff\u00e9rente (par exemple, par un itin\u00e9raire diff\u00e9rent)<\/li>\n<li>Administration d&rsquo;une dose diff\u00e9rente de celle indiqu\u00e9e sur l&rsquo;\u00e9tiquette approuv\u00e9e<\/li>\n<\/ul>\n<p>Certains <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> ECD sont approuv\u00e9s par la FDA, et d\u2019autres ne le sont pas. Ceux qui ne sont pas approuv\u00e9s pour l\u2019ECD sont consid\u00e9r\u00e9s comme une utilisation hors indication. Les <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> ECD hors indication sont des <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> approuv\u00e9s pour d\u2019autres maladies, mais non approuv\u00e9s pour le traitement de l\u2019ECD. C\u2019est l\u00e9gal aux \u00c9tats-Unis et dans de nombreux autres pays. L\u2019utilisation de m\u00e9dicaments hors indication est courante dans le traitement des maladies rares.    <\/p>\n<p>Le plus gros probl\u00e8me de l\u2019utilisation de m\u00e9dicaments hors indication est d\u2019obtenir l\u2019accord d\u2019un payeur (compagnie d\u2019assurance) pour rembourser cette utilisation hors indication. De nombreuses compagnies d\u2019assurance ne paieront pas un m\u00e9dicament co\u00fbteux utilis\u00e9 d\u2019une mani\u00e8re qui n\u2019est pas indiqu\u00e9e sur l\u2019\u00e9tiquette approuv\u00e9e du m\u00e9dicament. Elles le font au motif que son utilisation est \u00ab exp\u00e9rimentale \u00bb ou \u00ab investigatrice \u00bb. Cette charge financi\u00e8re peut peser \u00e9norm\u00e9ment sur les patients et les familles, surtout lorsque le co\u00fbt des <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/traitements\/\">traitements<\/a> hors indication est tr\u00e8s \u00e9lev\u00e9.   <\/p>\n<p>En ce qui concerne le traitement du cancer, ces questions ont \u00e9t\u00e9 largement r\u00e9solues gr\u00e2ce \u00e0 la l\u00e9gislation f\u00e9d\u00e9rale de 1993 qui exige que les assurances couvrent les th\u00e9rapies anticanc\u00e9reuses m\u00e9dicalement appropri\u00e9es. Cette loi inclut les utilisations non indiqu\u00e9es sur l&rsquo;\u00e9tiquette si le traitement a \u00e9t\u00e9 test\u00e9 dans le cadre d&rsquo;\u00e9tudes de recherche approfondies et d\u00e9crit dans des ouvrages de r\u00e9f\u00e9rence sur les m\u00e9dicaments ou des revues m\u00e9dicales r\u00e9put\u00e9es. En 2008, les r\u00e8gles de l&rsquo;assurance-maladie ont \u00e9t\u00e9 modifi\u00e9es pour couvrir davantage d&rsquo;utilisations non indiqu\u00e9es de m\u00e9dicaments anticanc\u00e9reux.  <\/p>\n<p>Malgr\u00e9 tout, les lois et r\u00e9glementations relatives \u00e0 la couverture d\u2019assurance sant\u00e9 sont complexes. Si votre m\u00e9decin envisage une utilisation de m\u00e9dicament hors indication, vous et votre m\u00e9decin devez v\u00e9rifier attentivement la couverture de votre r\u00e9gime d\u2019assurance. Les diff\u00e9rents payeurs d\u2019assurance ont des approches diff\u00e9rentes pour le paiement des m\u00e9dicaments hors indication et approuveront ou refuseront les demandes selon des ensembles d\u2019exigences qui varient d\u2019une assurance \u00e0 l\u2019autre. Si la couverture vous est refus\u00e9e, il peut \u00eatre utile que le m\u00e9decin envoie \u00e0 l\u2019assureur des copies d\u2019articles de revues \u00e9valu\u00e9es par des pairs ou d\u2019autres sources reconnues qui soutiennent l\u2019utilisation hors indication. L\u2019ECD Global Alliance est heureuse d\u2019aider les \u00e9quipes m\u00e9dicales dans cette d\u00e9marche. (Veuillez consulter notre page <a href=\"https:\/\/www.erdheim-chester.org\/fr\/introduire-un-recours-aupres-du-payeur\/\">Filing Payer Appeals<\/a>.)     [\/et_pb_text][et_pb_text _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.6&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb hover_enabled=\u00a0\u00bb0&Prime; sticky_enabled=\u00a0\u00bb0&Prime;]<\/p>\n<p><strong>Derni\u00e8re mise \u00e0 jour :<\/strong> 17\/03\/2026<\/p>\n<p>[\/et_pb_text][et_pb_text module_id=\u00a0\u00bbtrials\u00a0\u00bb _builder_version=\u00a0\u00bb4.27.4&Prime; _module_preset=\u00a0\u00bbdefault\u00a0\u00bb global_colors_info=\u00a0\u00bb{}\u00a0\u00bb]<\/p>\n<h2>\u00c9tudes et essais en cours ECD <\/h2>\n<div class=\"tp-sticky-wrap\">\n\n<table id=\"tablepress-1\" class=\"tablepress tablepress-id-1 tablepress-responsive tablepress-responsive-stack-headers tablepress-responsive-stack-phone\">\n<thead>\n<tr class=\"row-1\">\n\t<th class=\"column-1\"><strong>#<\/strong><\/th><th class=\"column-2\"><strong>NCT#<\/strong><\/th><th class=\"column-3\"><strong>Name of Study<\/strong><\/th><th class=\"column-4\"><strong>Purpose<\/strong><\/th><th class=\"column-5\"><strong>Type of Study<\/strong><\/th><th class=\"column-6\"><strong>Selection<\/strong><\/th><th class=\"column-7\"><strong>Age Requirement<\/strong><\/th><th class=\"column-8\"><strong>Care Center \/ Contact<\/strong><\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody class=\"row-striping row-hover\">\n<tr class=\"row-2\">\n\t<td class=\"column-1\">1<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT05915208?id=NCT05915208&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT05915208<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Histiocytic Disorder Follow-up Study<\/td><td class=\"column-4\">To understand the health problems experienced by individuals with ECD and other histiocytic disorders.<\/td><td class=\"column-5\">Surveys only<br \/>\nObservational<br \/>\nRetrospective<\/td><td class=\"column-6\">English survey completion (online, on phone, or on paper) from the comfort of your home.<\/td><td class=\"column-7\">18 \u2013 89 years old<\/td><td class=\"column-8\">University of Alabama at Birmingham<br \/>\nBirmingham, AL  USA<br \/>\nGaurav Goyal, MD<br \/>\nhistio@uabmc.edu<br \/>\n+1-866-438-1640<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-3\">\n\t<td class=\"column-1\">2<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03329274?id=NCT03329274&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT03329274<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Registry for Patients with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytoses<\/td><td class=\"column-4\">Determine what kinds of health problems are caused by histiocytosis, what happens as a result of different treatments, and how ECD affects people's lives, their feelings and their attitudes.<\/td><td class=\"column-5\">Surveys &amp; medical records<br \/>\nObservational<br \/>\nProspective<\/td><td class=\"column-6\">Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">MSKCC<br \/>\nNew York City, NY  USA<br \/>\nEli Diamond, MD<br \/>\ndiamone1@mskcc.org<br \/>\n+1- 212-610-0243<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-4\">\n\t<td class=\"column-1\">3<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03990428?id=NCT03990428&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT03990428<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Supportive Care Needs of Caregivers of People with Erdheim-Chester Disease and Other Histiocytic Diseases<\/td><td class=\"column-4\">Determine the supportive care needs of informal caregivers of people with Erdheim-Chester disease and other histiocytic diseases<\/td><td class=\"column-5\">Online surveys<br \/>\nObservational<br \/>\nProspective<\/td><td class=\"column-6\">Self id\u2019d unpaid support person for ECD, LCH, RDD, or JXG patient<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">MSKCC<br \/>\nNew York City, NY  USA<br \/>\nEli Diamond, MD<br \/>\ndiamone1@mskcc.org<br \/>\n+1- 212-610-0243<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-5\">\n\t<td class=\"column-1\">4<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03017820?id=NCT03017820&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT03017820<\/a><\/td><td class=\"column-3\">VSV-hIFNbeta-NIS in Treating Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma, Acute Myeloid Leukemia or Lymphoma<\/td><td class=\"column-4\">Studies the best dose and side effects of recombinant vesicular stomatitis virus carrying the human NIS and IFN beta genes as a way to to kill cancer cells without damaging normal cells.  For patients whose prior treatment did not help<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">Mayo Clinic in Rochester<br \/>\nRochester, MN  USA<br \/>\nNora Bennani, MD<br \/>\nRonald Go, MD<br \/>\ngo.ronald@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-6\">\n\t<td class=\"column-1\">5<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06712810?cond=Histiocytosis&amp;aggFilters=status:rec,studyType:int&amp;limit=100&amp;rank=41\" target=\"_blank\">NCT06712810<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Q702 for the treatment of patients with hematologic malignancies<\/td><td class=\"column-4\">Evaluates the side effects and best dose of Q702 for patients whose prior treatment did not help.<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Erdheim-Chester Disease, Langerhans cell histiocytosis, Rosai Dorfman disease, or another histiocytic neoplasm<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">Mayo Clinic, Rochester, MN USA<br \/>\nJithma Abeykoon, MD<br \/>\nAbeykoon.jithma@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-7\">\n\t<td class=\"column-1\">6<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT04640779?id=NCT04640779&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT04640779<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Low-Dose Selinexor and Choline Salicylate for Non-Hodgkin or Hodgkin Lymphoma, Histiocytic\/Dendritic Cell Neoplasm, or Relapsed or Refractory Multiple Myeloma<\/td><td class=\"column-4\">Evaluates the side effects and best dose of choline salicylate given together for patients whose prior treatment did not help.<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">Mayo Clinic in Rochester<br \/>\nRochester, MN  USA<br \/>\nJonas Paludo, M.D.   <br \/>\nRonald Go, MD<br \/>\ngo.ronald@mayo.edu<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-8\">\n\t<td class=\"column-1\">7<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/classic.clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT06153173?id=NCT06153173&#038;draw=2&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT06153173<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Mirdametinib in Histiocytic Disorders<\/td><td class=\"column-4\">Determine if treatment with mirdametinib in patients with histiocytic disorders will be better than current treatments and with fewer side effects.<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Diagnosis of histiocytic neoplasm confirmed by a Cincinnati Children's Hospital pathologist. Exception for those with isolated pituitary\/CNS disease where biopsy is not feasible.<\/td><td class=\"column-7\">2 years and older<\/td><td class=\"column-8\">Children's Hospital Medical Center<br \/>\nCincinnati, Ohio  USA<br \/>\nMonica Trapp<br \/>\nmonica.trapp@cchmc.org<br \/>\nAshish Kumar, MD, PhD<br \/>\n+1-513-803-8574<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-9\">\n\t<td class=\"column-1\">8<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06411821?intr=ulixertinib&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT06411821<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Phase 2 Trial of Ulixertinib for Patients with Histiocytic Neoplasms<\/td><td class=\"column-4\">Clinical trial of oral ERK inhibitor<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Any histiocytic neoplasm<\/td><td class=\"column-7\">18 years and older<\/td><td class=\"column-8\">MSKCC<br \/>\nNYC, NY  USA<br \/>\nEli  Diamond, MD <br \/>\ndiamone1@mskcc.org<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-10\">\n\t<td class=\"column-1\">9<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT04079179?id=NCT04079179&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT04079179<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Cobimetinib in Refractory Langerhans Cell Histiocytosis (LCH), and Other Histiocytic Disorders (NACHO-COBI)<\/td><td class=\"column-4\">Study of cobimetinib in children and adults with LCH and other histiocytic diorders.<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">Relapsed\/ refractory to prior ECD treatments<\/td><td class=\"column-7\">6 months and older<\/td><td class=\"column-8\">NACHO (Baltimore, Dallas, DC, Houston, Madison, Memphis, Orange, ??)<br \/>\nTexas Children\u2019s Hospital<br \/>\nHouston, TX  USA<br \/>\nCarl Allen, MD  <br \/>\nceallen@texaschildrens.org<br \/>\n+1-832-822-4242<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-11\">\n\t<td class=\"column-1\">10<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT05768178?term=NCT05768178&#038;rank=1\"target=\"_blank\">NCT05768178<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Vemurafenib in Combination With Cobimetinib in Adult Patients With BRAF Positive Cancers.<\/td><td class=\"column-4\">Evaluate the efficacy of vemurafenib and cobimetinib in adult patients with rare cancers with BRAF V600 mutations.<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<br \/>\nInterventional Treatment<\/td><td class=\"column-6\">BRAF V600E<\/td><td class=\"column-7\">16 years and older<\/td><td class=\"column-8\">Multiple UK Hospitals<br \/>\nIncluding Leeds General Infirmary<br \/>\nLeeds, UK<br \/>\nMartin Elliott, MBBS<br \/>\nMartin.elliott1@nhs.net<br \/>\n0113 392 8779<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-12\">\n\t<td class=\"column-1\">11<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/search?cond=Histiocytosis&amp;aggFilters=status:rec,studyType:int&amp;limit=100\" target=\"_blank\">NCT04943198<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Optimization of the time and dosage of vemurafenib in BRAF+ juvenile patients with refractory histiocytosis<\/td><td class=\"column-4\">Determine the optimal dosing of vemurafenib<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<\/td><td class=\"column-6\">BRAF-mutated histiocytic neoplasms relapsed\/refractory to prior treatments<\/td><td class=\"column-7\">1-18 years<\/td><td class=\"column-8\">Warsaw, Poland<br \/>\nKatarzyna Maleszewska<br \/>\nPhone Number:\u00a0+48 22 32 77 205<br \/>\nEmail Address:\u00a0klinika.onkologii@imid.med.pl<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"row-13\">\n\t<td class=\"column-1\">12<\/td><td class=\"column-2\"><a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT04943224?cond=Histiocytosis&amp;aggFilters=status:rec,studyType:int&amp;limit=100&amp;rank=2\" target=\"_blank\">NCT04943224<\/a><\/td><td class=\"column-3\">Optimization of the time and dosage of trametinib in BRAF negative juvenile patients<\/td><td class=\"column-4\">Determine the optimal dosing of trametinib<\/td><td class=\"column-5\">Clinical Trial<\/td><td class=\"column-6\">BRAF-unmutated histiocytic neoplasms or relapsed\/refractory BRAF-mutated previously treated with vemurafenib<\/td><td class=\"column-7\">1-18 years<\/td><td class=\"column-8\">Warsaw, Poland<br \/>\nKatarzyna Maleszewska<br \/>\nPhone Number:\u00a0+48 22 32 77 205<br \/>\nEmail Address:\u00a0klinika.onkologii@imid.med.pl<\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<!-- #tablepress-1 from cache -->\n<\/div>\n<p>[\/et_pb_text][\/et_pb_column][\/et_pb_row][\/et_pb_section]<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Il existe des essais\/\u00e9tudes en cours sur ECD qui acceptent actuellement des patients sur ECD. 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